在ASH 2015上，我國北京大學人民醫院、北京大學血液病研究所黃曉軍教授牽頭開展的一項研究入選了口頭報告。本報記者采訪了該研究的主要參與者和論文的第一作者王昱主任醫師。

■中國之聲

成人費城染色體（Ph染色體）陰性的高危ALL患者：同胞全相合與單倍型造血幹細胞移植的比較（摘要號：62）

　　報告者：北京大學人民醫院 北京大學血液病研究所 王昱

　　報告時間：當地時間12月5日 9:45 AM

　　研究簡介：這是一項疾病特異性的前瞻性多中心研究，納入186例Ph染色體陰性的高危急性淋巴細胞白血病（ALL）患者，生物學上（biologically）隨機接受單倍型移植或同胞全相合移植。結果顯示，單倍型移植與同胞全相合移植兩組患者的3年無疾病生存（DFS）率（68%對64%）、總生存（OS）率（75%對69%）、累計複發率（18%對24%）、非複發死亡率（13%對11%）以及28天骨髓恢複率（99%對99%）均無顯著性差異。兩組患者的嚴重急性和慢性移植物抗宿主病（GVHD）發生率相似。

■對話作者

單倍型移植為高危ALL拓寬了治療選擇

——訪北京大學人民醫院 北京大學血液病研究所 王昱 主任醫師

　　在接受《中國醫學論壇報》記者采訪時，王昱主任醫師首先介紹了該項研究的背景和意義。她指出，“當前國際上公認的觀點是，高危ALL患者在化療緩解後進行異基因移植的生存率高於單純化療。此觀點基於的研究多采用同胞全相合移植方案，而我國開展同胞全相合移植的條件受限，比較有特色的是開展從機製上能克服人類白細胞抗原（HLA）屏障的單倍型移植。我們中心開展的一個單中心的回顧性研究顯示，化療緩解後進行單倍型移植的療效優於單純化療，但單倍型移植能否取代同胞全相合移植作為高危ALL的鞏固治療方案還缺乏有力的循證證據。所以，我們開展了此項多中心的前瞻性臨床研究，旨在比較單倍型移植與同胞全相合移植治療高危ALL的療效。結果顯示，二者在複發率、非複發死亡率、生存率等方麵無顯著性差異。意義在於，對於高危ALL患者，在沒有同胞全相合移植的條件下，單倍型移植也是一個很好的選擇。在我國一些單倍型移植實施經驗不足的中心，對於高危ALL通常建議單純化療，故該研究結果的發布將增強醫生和患者對於進行單倍型移植治療的信心。”

　　在被問及該研究的創新性時，王昱主任醫師表示，“之前為了比較單倍型移植與同胞全相合移植的療效，多是開展回顧性研究，且研究中納入的病種比較多；而我們開展的是前瞻性、多中心研究，且隻針對單病種——高危ALL；該研究結果為確立單倍型移植在高危ALL緩解期的地位提供了強有力的證據，拓寬了高危ALL的治療選擇。”

　　對於下一步的研究方向，王昱主任醫師介紹，“在開展單倍型移植與同胞全相合移植對比用於高危ALL的研究前，我們已分別針對急性髓細胞白血病（AML）、骨髓增生異常綜合征（MDS）等疾病開展了相關研究。目前對於標危ALL，我們正在開展隨機、對照、多中心的臨床研究，以明確單倍型移植在標危ALL中的應用地位，從而為能否再次拓寬單倍型移植的應用範圍提供證據。但如果要解答單倍型移植在ALL中能否成為標準治療療法之一，還需要進一步開展更多的臨床研究。”