根據即將出版的“美國腎髒病學會雜誌”(JASN)上的一項研究，稱為bosutinib的癌症藥物可能會抑製常染色體顯性多囊腎病(ADPKD)患者囊腫的生長。研究結果表明，受影響患者可能會采取新的治療策略，但長期效益尚待確定。
【抗癌藥物可能有益於患遺傳性腎病的患者】根據即將出版的“美國腎髒病學會雜誌”(JASN)上的一項研究，稱為bosutinib的癌症藥物可能會抑製常染色體顯性多囊腎病(ADPKD)患者囊腫的生長。研究結果表明，受影響患者可能會采取新的治療策略，但長期效益尚待確定。
ADPKD是一種遺傳性疾病，其影響高達1 000人，其特征在於腎髒和其他器官中的囊腫。隨著患者的腎體積增加，囊腫生長逐漸喪失腎功能，並常發生腎功能衰竭。目前的治療方法主要是支持性的，例如專注於高血壓和其他繼發性並發症。
導致ADPKD的遺傳突變影響參與各種信號通路的蛋白質，通常涉及稱為酪氨酸激酶的酶。因此，由捷克共和國查爾斯大學和普通大學醫院的Vladimir Tesar博士領導的團隊測試了一種名為bosutinib的研究藥物的潛力，該藥物抑製了特定的稱為Src / Bcr-Abl的酪氨酸激酶。
第2期研究包括ADPKD患者隨機分配為1：1：1至bosutinib200 mg /天，bosutinib 400 mg /天或安慰劑。在172名患者中，169名接受了至少一項治療。較高劑量的bosutinib耐受性良好。
接受bosutinib 200 mg /日的患者與接受安慰劑治療的患者相比，每年的腎髒增大率降低了66%，與安慰劑組相比，所有接受bosutinib的患者總的腎髒增大率降低了82%。該研究未能證明對腎功能的治療效果，但是在兩年治療期間，與安慰劑相比，沒有證據顯示與bosutinib有關的益處。
證實了通過用bosutinib治療可以減少囊腫的生長，盡管部分劑量依賴的胃腸道副作用(主要是腹瀉)可能是ADPKD患者藥物進一步發展的重大缺點。“Prof泰薩爾說道
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