在伊馬替尼時代，Allo-HSCT已不再是CML第一次慢性期（CP1）的首選，但尚無同期對照研究證實此觀點。本次大會上，北京大學血液病研究所的黃曉軍教授首次報告了伊馬替尼一線治療CML-CP1患者的10年隨訪結果。

　　該項前瞻性隊列研究共入組463例CML-CP1患者，其中早慢性期（ECP）347例，晚慢性期（LCP）115例，分別給予伊馬替尼治療（254例，持續服用伊馬替尼400 mg/d）和Allo-HSCT治療（209例）。

　　中位隨訪56個月後發現，伊馬替尼組6年無事件生存（EFS）率（83.6% 對76.6%，P=0.004）、總生存（OS）率（96.4%對82.0%，P=0.000）顯著高於Allo-HSCT組，但疾病複發率顯著增高， 兩組6年無進展生存（PFS）率無差異。

　　亞組分析顯示，在ECP患者中，伊馬替尼組6年EFS率（90.3%對74.3%）、OS率（99.4%對80.2%）的優勢更顯著，而疾病複發率並無差異；在LCP患者中，伊馬替尼組6年EFS率（P=0.346）、OS率（P=0.924）與Allo-HSCT組相當，而疾病複發率顯著增高。多因素分析顯示，Allo-HSCT是獨立影響全部患者和ECP患者EFS和OS的不利因素，索卡爾（Sokal）評分和歐洲血液及骨髓移植組（EBMT）評分不影響不同治療的預後。且治療模式並不影響患者的體能健康指標，但Allo-HSCT組精神健康指標（MCS）顯著優於伊馬替尼組，伊馬替尼治療是獨立影響ECP患者MCS的不良因素。研究認為，對於年輕的CML-CP1患者，伊馬替尼作為一線治療較Allo-HSCT具有生存優勢和相當的生活質量。

HSCT：告別供者來源困難的時代

　　HSCT自1957 年應用於臨床以來， 革命性地改變了多種血液惡性疾病患者的預後，該領域一直是血液學最活躍及富有挑戰的領域。傳統的移植技術要求供受者HLA配型須相合, 否則移植後GVHD及排斥率均較高, OS率極低。但大約僅30%的患者能夠有同胞相合供者，且由於我國執行獨生子女政策的特殊國情，同胞全相合供者的獲得難上加難。若將患者父母或子女及其他兩代以內的親屬之一作為供者進行HSCT，即單倍型移植能順利開展，HSCT將告別供者來源缺乏的時代，但如何跨越單倍型移植巨大的免疫屏障是HSCT重大的難題。

　　為解決單倍型移植的難題， 國外多采用體外去T淋巴細胞技術, 早期的臨床結果不甚人意，移植相關死亡率高達70%。黃曉軍教授及其團隊從2002年5月到2010年12月采用體外不去T淋巴細胞的單倍型HSCT技術，已完成HLA單倍型移植820例，其中206例為高危白血病患者（99%的患者獲得了長期供者植入），557例患者生存隨訪時間超過了2.5年，隨訪9年後結果顯示，標危患者和難治複發的高危患者無疾病生存率分別為68.1%和47.1%；移植安全性顯著提高，重度GVHD約10%，慢性廣泛型GVHD約20%。

　　本次會議上，黃曉軍教授受邀報告了本中心非體外去T淋巴細胞單倍型HSCT治療惡性血液病長期隨訪的結果，該研究成果獲得了國際同行的高度關注和認可。HLA單倍型HSCT技術體係的建立和完善, 標誌著HSCT已告別供者來源困難的時代，將使更多患者可能受益於HSCT。