2011 年，有關急性髓係白血病（AML）臨床治療的論著最多，約占白血病治療學的42%，共在全球發表論著4258 篇。中國學者也製定了中國版AML 和急性早幼粒細胞白血病（APL）診療指南，已和國際同步。
老年AML患者的治療
AML仍是老年（≥60歲）人群常見的惡性腫瘤之一，年齡是影響AML預後的一個重要因素，老年AML患者預後差多與其生物學特征有關，如一般情況較差、合並症多、多有前驅血液病史、預後不良核型多及原發耐藥率高等。
GO（吉妥珠單抗-奧佐米星）是靶向CD33抗原的單克隆抗體，盡管美國食品與藥物監督管理局（FDA）因GO 應用中出現嚴重並發症而終止了其在難治複發老年AML中的應用，但法國學者仍報告了GO聯合化療治療50~70歲初發AML的多中心臨床試驗，該研究入組280例患者，其中低危者9例、中危者177例、高危者57例，對照組為標準的DA（柔紅黴素+AraC）方案，試驗組為DA+GO。結果表明，兩組總有效率（ORR）無明顯差異（75% 對80%），但試驗組2年的EFS率（15.6%對41.4%）和DFS率（18.1%對48.5%）顯著優於對照組，DA+GO組中位生存時間也顯著優於對照組（25.4個月對15.3個月）。這說明GO聯合化療對初發的老年AML患者仍具有優勢。
AML的靶向治療
伊馬替尼靶向BCR-ABL 治療CML 取得了巨大成功，但由於AML的異質性，其靶向治療的進展仍緩慢。
mTORC1抑製劑
哺乳動物雷帕黴素複合物1（mTORC1）信號途徑是AML 幼稚細胞增殖的關鍵通路，mTORC1抑製劑依維莫司（RAD001）已被證實治療實體腫瘤有效，但對AML是否有效尚不清楚。
法國學者報告了RAD001 聯合大劑量化療治療21例65歲以下複發AML 患者的Ⅰ期臨床試驗，試驗中RAD001口服劑量為10~70 mg，第1-7天，柔紅黴素劑量60 mg/m2，第1-3天，阿糖胞苷劑量為200 mg/m2,第1-7天。結果表明，15例患者達CR，其中8例患者RAD001口服劑量為50 mg和60 mg。
脂質體靶向治療
CPX-351是Ara-C和柔紅黴素按5：1摩爾比混合成的脂質體，由於白血病細胞可優先攝取脂質體後在骨髓中積聚，CPX-351可最大限度地發揮抗腫瘤的協同作用。
歐美學者報告了125例初次複發的65歲以下AML患者接受CPX-351治療(100 U/m2，第1、3、5天)和挽救治療的研究結果。結果表明：與對照相比，CPX-351具有較好的抗白血病活性，CR率分別為51%和42%；在歐洲預後指數（EPI）評分不良的群體中，CPX-351組反應率為23/56例（41.1%），而對照組僅為9/30例（30%）；先前未接受造血幹細胞移植（HSCT）的群體中，CPX-351組CR率為56%，而對照組僅為41%。因此說明CPX-351較挽救治療療效更好。
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