一項小型Ⅰ期研究的研究者報告，實驗性口服蛋白酶體抑製劑MLN9708可能有望用於治療複發或對治療耐藥的多發性骨髓瘤患者。

　　58例多發性骨髓瘤患者中有6例至少得到客觀緩解，其中1例接近完全緩解，美國埃默裏大學Winship腫瘤研究所的Sagar Loniol博士說，這例患者既往未接受蛋白酶體抑製劑治療，並且屬於該研究擴展隊列。

　　“初步研究數據提示，在曾接受反複治療的複發和/或耐藥的多發性骨髓瘤患者中，MLN9708具有臨床治療活性，Loniol在2012年美國臨床腫瘤學會年會（ASCO2012）上說。

　　他還指出，1例患者接近完全緩解，另外1例得到很好地部分緩解。總體上，32例疾病穩定持續至少17.3個月。

　　在這項Ⅰ期劑量爬坡（dose escalation）和用藥安全性試驗中，各組患者實驗性地接受多種劑量（0.24 mg/m²～2.23 mg/m²）的MLN9708治療，直至最大耐受劑量。

　　研究受試者為接受硼替佐米、沙利度胺/來那度胺、或皮質醇類藥物治療後疾病進展的體能狀態為0～2分的成人患者。

　　該研究共納入了58例患者，26例屬於劑量爬坡試驗隊列，28例屬於擴展隊列。患者中位年齡為65歲，52%為男性，90%為白人，確診多發性骨髓瘤的中位時間為4.8年。患者已經接受中位值為4個周期的患者，其中1例患者接受了27個周期的治療。

　　截至2012年3月27日，受試者尚存8例。

　　雖然劑量爬坡隊列和擴展隊列均發生一些不良事件，但劑量爬坡隊列無患者出組，而擴展隊列中12%的患者因不良事件終止試驗。

　　Loniol說，51患者可評估緩解情況。研究確定的最大耐受劑量為2.0 mg/kg。“患者對口服MLN9708的總體耐受性良好，”他說，並特別指出，周圍神經病變發生率低且病情輕微，未觀察到3或4級周圍神經病變。

　　美國Dana Farber研究所/哈佛大學醫學助理教授Irene Ghobrial博士說，MLN9708聯合其他藥物可能對多發性骨髓瘤有治療效果。

　　“該藥方便給藥，毒性反應似乎也輕於現有其他藥物，”她說。她預測，該藥可能將被用於高危多發性骨髓瘤的維持治療。“它是口服的，且副作用較小，因此可能有使用空間。”Ghobrial在報告討論環節說。

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