近10年來，轉移性腎細胞癌(mRCC)的治療發生了翻天覆地的變化，以TKI抑製劑為代表的分子靶向藥物取代了細胞因子治療、生物治療和化療，顯著提高了mRCC患者的客觀有效率和生存期。然而mRCC患者中的70%~80%都是經曆過手術以後再出現複發轉移的，因此更多的學者提出了這樣的問題：越早使用分子靶向藥物，即作為術後的輔助治療，是否就能減少複發轉移呢?

ASSURE研究就是這其中萬眾矚目的一個，結果終於在今年的ASCO-GU會議上“千呼萬喚始出來”。該研究入組了1943例手術完全切除的腎細胞癌患者(pT1b-4Nx)，按照危險因素(中-高危或極高危)，透明細胞/非透明細胞癌，ECOG評分，手術方式進行分層，1:1:1隨機分入舒尼替尼組(4/2方案)，索拉非尼組或觀察組，治療持續1年。首要研究終點為無病生存期(DFS)。該研究設計目標旨在降低25%的複發轉移風險，DFS從5.8年提高至7.7年。結果顯示已入組的1322例患者，治療起始大都減量，對比實驗組或觀察組，無論DFS(三組分別為5.6年、5.6年、5.7年)或OS，均無統計學差異。3組(舒尼替尼/索拉非尼/觀察組)最常見3級以上副反應包括高血壓(16%/16%/4%)，手足反應(15%/33%/1%)，皮疹(2%/15%/<1%)，乏力(17%/7%/3%)。該研究結果提示了術後1年的TKI抑製劑輔助治療，不論是舒尼替尼還是索拉非尼，與觀察組比較對於降低術後患者的複發轉移風險均無益，反而明顯降低了術後患者的生活質量。

SORCE研究是一項對比中高危(根據Leibovich評分)局限性腎細胞癌患者術後應用索拉非尼治療1年、3年和安慰劑組的多中心隨機雙盲對照Ⅲ期試驗，始於2007年6月。入組患者來自澳大利亞和英國。該研究采用了曆史數據作為部分基線對照，如5年生存率達65%和85%的患者比例。結果顯示179例參與者中72%為男性，中位年齡為57歲。與5年生存率達65%的曆史數據對照，索拉非尼輔助治療1年組與安慰劑組優於曆史數據的中位值為5%和1%，與85%的曆史數據比較的中位獲益為3%對1%;索拉非尼輔助治療3年與1年比較，隨訪5年的生存獲益僅增加了2個月。SORCE研究再次證實了即便延長輔助治療時間，患者從中獲益甚微。

這兩項研究曾被眾多學者寄予厚望，但最終結果卻標誌著分子靶向治療藥物在腎細胞癌的輔助治療中全線失敗。對於中高危的術後腎癌患者，目前仍然沒有找到有效的輔助治療辦法，在這條路上仍需要摸索前行。

2015ASCO GU專題鏈接：2015年美國臨床腫瘤學會生殖泌尿腫瘤研討會（ASCO GU2015）