FDA：批準panobinostat治療多發性骨髓瘤

2 月23 日，FDA 批準帕比司他（panobinostat）用於既往至少接受過兩種標準治療的多發性骨髓瘤患者。Panobinostat通過抑製組蛋白去乙酰化酶（HDAC）活性發揮作用，並以此延緩多發性骨髓瘤患者的漿細胞過度增殖或導致其死亡。2014年11月，FDA腫瘤藥物顧問委員會認為panobinostat對複發性多發性骨髓瘤患者的風險並未超過獲益。此後生產企業遞交了支持panobinostat用於另一適應證（即至少接受過包括硼替佐米和一種免疫調節劑在內的兩種標準治療的多發性骨髓瘤患者）的附加證據。

一項涉及193例上述患者的臨床研究就此適應證的安全性和有效性進行評估。結果顯示，panobinostat聯合硼替佐米、地塞米鬆組患者的無進展生存（PFS）期為10.6個月，治療應答率為59%，上述指標在硼替佐米和地塞米鬆組患者分別為5.8 個月和41%。

Panobinostat的最常見副作用包括腹瀉、疲倦、惡心、肢體腫脹、食欲減退、發熱、嘔吐和虛弱，以及低磷血症、低鉀血症、低鈉血症、血小板減少、白細胞減少和貧血。Panobinostat亦可引發消化道、肺出血以及肝損傷。黑框警告提示，接受panobinostat治療的患者可出現嚴重腹瀉、致死性心髒事件、心律失常和心電圖改變。

FDA藥品評估和研究中心血液學和腫瘤學產品辦公室主任Pazdur博士表示，panobinostat 的作用機製有別於既往獲批用於治療多發性骨髓瘤的藥物，這使其成為了具有潛在吸引力的候選藥物。