FDA：批準sonidegib治療局部晚期基底細胞癌

7月24日，美國食品與藥物管理 局 (FDA) 批 準sonidegib(odomzo)用於治療手術或放療後複發以及不適宜上述治療的局部晚期基底細胞癌患者。

FDA 官網報告，皮膚癌為最常見癌症，基底細胞癌則約占非黑色素瘤皮膚癌的 80%。Sonidegib 為每日應用 1 次的口服藥物， 通過抑製 在 基 底 細 胞 癌 中 活 化 的Hedgehog 分子通路來終止或延緩癌性病變的進展。

一項包括 194 例局部晚期基底細胞癌患者的多中心雙盲臨床研究就該藥的有效性進行了評估。受試者隨機接受 sonidegib 每日 200 mg 或每日 800 mg 治療。研究的主要終點為客觀有效率。結果顯示，接受 sonidegib 200 mg 治療的患者有 58%出現腫瘤縮小或消失。上述效應持續 1.9～18.6 個月， 並且約半數的應答患者的腫瘤縮小持續6個月或以上 。Sonidegib 800 mg 組患者的應答率與 200 mg 組相似，但副作用更為常見。

Sonidegib 200 mg 時最常見副作用為肌痙攣、脫發、味覺障礙、疲乏、惡心、肌肉骨骼疼痛、腹瀉、體重減輕、 食欲減退、肌痛、腹痛、頭痛、疼痛、嘔吐和瘙癢。Sonidegib還可能導致嚴重的肌肉骨骼相關副作用，其中包括血清肌酸激酶水平升高、肌痙攣和肌痛。黑框警示指出，妊娠女性應用 sonidegib 可能導致胎兒死亡或嚴重出生缺陷。在啟用 sonidegib 治療前應確定妊娠狀況，並建議男、女性患者均應知曉此風險並進行避孕。

FDA 藥品評估和研究中心血液學和腫瘤學產品辦公室主任Pazdur 博士表示，對癌症所涉分子通路的認識加深促成了多種用於既往可選方案甚少的難治性疾病的抗癌藥物獲批 。 由於對Hedgehog 通路實現了更好的了解，FDA 在過去 3 年間已批準了兩種用於基底細胞癌的新藥。