神經膠質瘤是一類大腦癌症，該類癌症的治療手段往往是手術切除伴隨放療或化療處理。雖然上述組合型療法能夠使得患者的存活時間達到10年，但仍舊無法完全消除癌細胞。
神經膠質瘤是一類大腦癌症，該類癌症的治療手段往往是手術切除伴隨放療或化療處理。雖然上述組合型療法能夠使得患者的存活時間達到10年，但仍舊無法完全消除癌細胞。
來自MIT等機構的研究者們希望能夠直接向腦部輸送一類藥物用於延長患者的壽命。這類藥物靶向神經膠質瘤細胞中常見的突變(25%)，並且常見於45歲以下的患者中。研究者們發現了一種快速確認該突變是否存在的手段，如果存在，則能夠通過微型顆粒將藥物緩慢地輸送到腦部病灶區域，有效時間維持幾天或幾周。
此外，研究者們還在尋找能夠靶向其它神經膠質瘤或其它類型大腦腫瘤細胞突變的藥物以及療法。
在這一研究中，作者等人發現了癌細胞中存在的一種叫做IDH1/2的突變，癌細胞的上述突變能夠關閉正常的代謝通路，使得NAD的形成手足，進而細胞不得不依賴另外一種叫做NAMPT的酶。研究者們試圖設計靶向這類酶的抑製劑。
由於血腦屏障的存在，藥物一般情況下難以到達神經膠質瘤附近。此外，上述抑製劑同時會對視網膜，骨髓，肝髒，血小板等造成嚴重的負麵影響，因此常規的靜脈注射手段並不是理想的給藥方式。
為了達到靶向運輸藥物的效果，研究者們開發出了一種微型顆粒，並將抑製劑分子包裹在顆粒中。
從步驟上來說，首先需要在手術過程中檢驗了患者是否存在上述突變，這將花費四個小時的時間。之後，如果檢測結果呈陽性，那麼將進一步把微型顆粒放置於大腦中，達到緩慢釋放並殺傷細胞的效果。
小鼠水平的結果表明這種手段能夠有效延長患有IDH陽性的腫瘤的小鼠壽命，但對陰性腫瘤則沒有效果。此外，如果全身性地給藥則會引發嚴重的負麵效應。
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