根據3月30日美國ACC.20 / WCC會議特色臨床研究會議期間發布的MAVERICK-HCM試驗的最新結果，新型心髒肌球蛋白抑製劑mavacamten對於非阻塞性HCM患者可能是安全並且有效，該類患者左室射血分數(LVEF)降低。

Carolyn Ho等人研究了HCM患者中mavacamten的安全性和耐受性，該試驗招募了59名患者，隨機分配到：目標濃度200 ng / mL的mavacamten(n = 19)、目標濃度為500 ng / 的mLmavacamten(n = 21)、安慰劑(n = 19)。

主要的安全性終點是急診不良事件、特殊事件的不良事件和嚴重不良事件的發生頻率和嚴重程度。研究人員觀察了從基線到第16周N末端pro b型利鈉尿肽(NT-proBNP)的變化;最高攝氧量(pVO2); NYHA功能分類;LVEF和舒張功能的超聲心動圖測量;以及複合功能終點(pVO2增加≥1.5 mL / kg / min、NYHA改善≥1級，或pVO2增加≥3.0 mL / kg / min而NYHA級不惡化)。

基線時，mavacamten組中有33例患者患有NYHA II級心力衰竭(HF)，有7例患有NYHA III類心力衰竭，而安慰劑組分別為13例和6例。在mavacamten組中，平均pVO2和NT-proBNP分別為20.5 mL / kg / min和821 pg / mL，而安慰劑組分別為17.9 mL / kg / min和914 pg / mL。

在服用mavacamten的患者中，基線時25人服用受體阻滯劑、10人服用鈣通道阻滯劑，而安慰劑組中12人服用β受體阻滯劑、3人服用鈣通道阻滯劑。mavacamten組平均左心室射血分數(LVEF)為69%，而安慰劑組為66%。

從基線到24周，服用mavacamten的患者中有89.7%發生了至少一次緊急事件，而安慰劑組為68.4%。服用mavacamten的患者中至少有10.3%發生了嚴重不良事件，而安慰劑組為21.1%。

在mavacamten組的患者中，平均LVEF下降了4.1%，但是在mavacamten目標濃度為500 ng / mL的患者中，下降幅度更大。在安慰劑組中，平均LVEF降低為2.3%。在探索性療效結果中，服用mavacamten的患者中NT-ProBNP和肌鈣蛋白水平降低，而安慰劑組幾乎沒有變化。此外，與安慰劑組的21例相比，服用mavacamten的35例患者達到了有效性終點。

根據研究人員的說法，非阻塞性HCM患者通常對mavacamten具有良好的耐受性，嚴重不良事件沒有增加，LVEF也沒有下降。研究人員指出，疾病更加嚴重的患者可能用mavacamten治療效果更好。研究人員得出結論，MAVERICK-HCM結果為將來在無阻塞性HCM和潛在心衰射血分數保持不變的大規模研究奠定了基礎。

ACC.org主編Kim A. Eagle表示：“這項小型的2期臨床試驗之所以令人興奮，是因為它為過去幾乎沒有選擇的問題引入了全新的療法。”