近日,首個選擇性心肌肌球蛋白抑製劑mavacamten,獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)批準治療NYHA心功能 II ~ III級的症狀性梗阻性肥厚型心肌病,以改善心功能和症狀。 美印第安納大學醫學院Maya E. Guglin在新聞發布會上稱,mavacamten可謂使得梗阻性肥厚型心肌病治療發生了“幾乎革命性的變化”。
近日,首個選擇性心肌肌球蛋白抑製劑mavacamten,獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)批準治療NYHA心功能 II ~ III級的症狀性梗阻性肥厚型心肌病,以改善心功能和症狀。
美印第安納大學醫學院Maya E. Guglin在新聞發布會上稱,mavacamten可謂使得梗阻性肥厚型心肌病治療發生了“幾乎革命性的變化”。
mavacamten獲批主要依據EXPLORER-HCM和EXPLORER-LTE試驗的數據。
EXPLORER-HCM 試驗顯示,使用mavacamten治療超過 30 周可顯著改善運動能力、左心室流出道阻塞、NYHA心功能分級和健康狀況。
在隨機、盲法EXPLORER-LTE研究中,初始 30 周治療階段結束時的安全性和有效性結果,在平均持續治療約 62 周患者中仍得到維持。
使用mavacamten要注意黑框警告,提示潛存的心衰風險。
建議mavacamten 在治療前和治療期間均需要應用超聲心動圖評估左心室射血分數。
不建議在左心室射血分數低於55%的患者中啟動mavacamten 治療,此外,如果患者在治療過程中出現心力衰竭整張或臨床狀況惡化,則應中斷治療。
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