臨床試驗設計需要考慮多種因素，一個周密、完善的臨床試驗應當能夠很好地實現研究目的，客觀、準確地量度重要的臨床指標，避免或最低程度地降低各種偏倚和誤差、機遇因素，從而最大程度降低受試者所麵臨的風險，同時也能夠保證研究數據的科學性。為進一步提升我國心血管醫師臨床研究水平，聚焦臨床試驗設計熱點與難點，本次大會特設臨床試驗設計論壇，盤點“從問題到設計——臨床研究的方法與實踐”與“從設計看結果——近期中國心血管研究的亮點”，通過科學合理的試驗設計和評價方案保證高質量的臨床試驗。

臨床試驗設計論壇——多方彙聚改良設計方案，深刻洞察產出優秀成果

1、心血管臨床試驗設計：研究者與統計師的合作

科學、嚴謹的高質量臨床研究需要研究者和統計師共同完成，協作研究設計的科學性和可行性。中國醫學科學院阜外醫院徐波教授介紹，心血管介入臨床研究類型包括首次人體(FIM)研究、隨機對照臨床試驗(RCT)、單組目標值(OPC)研究等，以上研究均需要進行統計學考慮。相互學習對方的專業知識，是研究者與統計師合作的基礎。研究者與統計師合作設計臨床研究的過程，也是兩個團隊提高的過程。研究者與統計師團隊，在合作過程中形成了共同的語言(像戀人一樣產生了默契)，才能完成高質量臨床研究。

2、 RCT臨床研究設計的統計學要素

中國醫學科學院阜外醫院王楊教授指出，在RCT研究中，計算樣本量的過程不是簡單的數值輸入，需要考慮是否與研究假設與研究真正的目標能否對應。RCT研究設計要有清晰明確的目標，研究者需要把研究的問題轉化為相應的研究假設，具體到方案中，需要有相應的設計要素，如PICO原則，明確目標人群，設置入選/排除標準，有評價指標和評價方式等。這些要素都明確之後，才能夠從統計學角度去考慮樣本量的問題。樣本量承載的是所有試驗設計的綜合考量。確定樣本量之後，要按照研究計劃開展的樣本量去開展試驗，來收集數據。試驗數據完成分析之後，要將分析後的結果與樣本量估算進行對比，判斷能否回答初始的研究問題，解決最開始的研究假設。

3、觀察性臨床研究設計的統計學要素

北京大學臨床研究所閻小妍教授介紹，觀察性臨床研究包括隊列研究、病例對照研究、病例報道/係列、臨床經驗等。在真實世界研究中，控製混雜/偏倚是設計分析的要點。在橫斷麵研究中，因果數據發生在同一時間點，需闡明調查時間點，因為橫斷麵研究缺乏時間先後順序，所以判斷因果關係結論時要謹慎。此外，還需考慮抽樣是否有代表性，保證樣本所獲得的結論外推性。若涉及疾病診斷，需要明確診斷概念。混雜因素和質控也是需要關注的要點之一。隊列研究中，需要考慮對於概念和適用範圍是否清晰，研究對象的選擇與暴露分組的標準是否規範，各組間的可比性和均衡性，結局判定標準的統一性等等。

4、從實戰角度看臨床研究的組織與實施

浙江大學醫學院附屬第二醫院胡新央總結了幾點臨床研究方麵的實戰經驗。首先，研究的設計需要必要的前期積累，解決重大的科學問題。實驗設計方麵，選用RCT還是隊列研究、優效還是非劣效設計、終點事件的設定等等問題需要反複討論論證。需要注重實施過程中的細節和規範，規範的流程是關鍵，組織架構是質量控製的靈魂。除此之外，高質量的臨床研究還需要密切的團隊協作和大量的時間投入。

臨床試驗設計論壇

本次大會臨床試驗設計論壇聚焦臨床試驗的方案設計、操作流程、質量控製、統計評價等方向，將創新性的成果進行了全麵的展示，為大家奉上了異彩紛呈、幹貨滿滿的學術盛宴，前沿的臨床試驗設計理念將為雲南省乃至全國心血管醫師開展臨床試驗起到積極的推動作用。