柳葉刀：2015年度醫學大事件回顧（下1）
囊性纖維化
今年報道了兩項非同一般、極具希望的囊性纖維化治療方法。對1108名患者進行的彙總分析顯示：所有劑量的lumacaftor 與 ivacaftor聯合治療，24周時的第1秒用力呼氣容積(FEV1)占預計值的百分比相較基線水平的平均絕對變化值均顯著改善。這些患者來自於澳大利亞、歐洲和美國開展的兩項試驗——TRANSPORT和TRAFFIC隨機安慰劑對照試驗，患者為Phe508del純合型患者，即最常見的CFTR(囊性纖維化跨膜轉導調節因子)突變患者。7月2日，美國食品藥品監督管理局(FDA)批準了lumacaftor 200 mg 加 ivacaftor 125 mg上市。然而，該藥昂貴的治療費用——每年25.9萬美元一直被人詬病。還有基因治療囊性纖維化的報道。在一項於英國開展的針對任何CFTR突變組合患者的隨機IIb期試驗中，反複的霧化治療加非病毒性CFTR基因脂質體複合物pGM169/GL67A，較安慰劑組輕度改善隨訪12個月時的FEV1占預計值的百分比變化值。
疫苗的推出
自英國政府與葛蘭素史克公司就乙型腦炎疫苗Bexsero的定價問題進行長期談判之後，英國衛生大臣傑裏米•亨特於3月份宣布，推出針對嬰兒的乙型腦炎疫苗接種計劃。從9月份起，作為一項英國國民衛生服務(NHS)體係的常規項目，向自7月1日及以後出生的嬰兒的父母提供乙型腦炎疫苗。該疫苗建議用於2個月大的嬰兒，第二劑在4個月時注射，且在12-13個月時再注射一劑加強針。該疫苗在NHS項目中也作為一次性追加免疫提供給於5月1日及以後出生的嬰兒的父母。
3人輔助生殖技術
線粒體成了今年關注的熱點。在英國，經過下議院和上議院投票支持，一項線粒體替換(3人輔助生殖技術)的新法律於10月29日開始生效。線粒體替換，僅被允許用於規避孩子發生嚴重的線粒體疾病。同時，在美國，研究人員報告了來自涉及線粒體疾病的常見基因異質性突變患者的基因校正多功能幹細胞的生成。
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