1. Neuraltus Pharmaceuticals： 成功完成神經退行性疾病ALS的2期臨床試驗患者入組

        神經退行性疾病療法開發公司Neuraltus Pharmaceuticals宣布已經成功完成神經退行性疾病肌萎縮性脊髓側索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis，ALS)的2期臨床試驗患者入組工作。作為一種致死性神經退行性疾病，ALS主要是由於骨髓和大腦中運動神經元病變而至，並且，越來越多證據證明，隨著疾病進展，參與腦部神經炎症的巨噬細胞受激活的數量也越來越多。在研藥物NP001作為巨噬細胞調節因子，能夠逆轉上述病變過程，而此項確證性2期臨床試驗正是以肌萎縮側索硬化症功能評分量表(Amyotrophiclateral sclerosis functional rating scalerevised，ALSFRS-R)為標準，驗證NP001治療相比安慰劑對照在上述量表中表現改善情況。該公司表示，將於明年下半年獲得該項2期臨床試驗結果。

        2. Sangamo Therapeutics：在研基因療法獲FDA快速通道資格認定

        基因療法開發公司SangamoTherapeutics宣布分別用以治療黏多糖貯積症類型I和類型II(mucopolysaccharidosis，MPS)的在研基因療法SB-318和SB-913分別獲得美國FDA頒發快速通道資格認定(Fast Track Designation)。這很大程度上得益於該公司基於鋅指核酸酶(Zinc-finger nuclease， ZFN)的基因編輯技術，該酶重點作用於在肝髒中過表達的內源性白蛋白基因位點(endogenousalbumin gene locus)，並在該處“輸送”目的基因，使得療效蛋白在該肝髒處進行有效表達。而MPS I and MPS II分別由於IDUA(alpha-L-iduronidase)和IDS(iduronate2-sulfatase)基因突變而導致無法合成IDUA或IDS酶，以至於無法及時分解葡糖氨基葡聚糖，上述兩種基因療法可對MPS患者進行IDUA或IDS酶補充，達到治療目的。

        3. E-Scape Bio：大規模資金，全麵推進神經退行性疾病療法開發

        位於北加州的神經退行性疾病療法開發公司E-Scape Bio致力於開發小分子藥物，通過靶向作用於阿茲海默病和帕金森病的致病基因ApoE4達到治療目的。最初，由Gladstone Institute的研究人員揭示，ApoE4基因對阿茲海默病進展的作用。基於該項初創性研究，E-Scape開發出小分子別構調節劑(allosteric modulators)，能夠改變ApoE4錯誤蛋白結構。目前，該公司先導化合物治療帕金森病和阿茲海默病的兩項研究，均處於臨床前階段。該公司繼A輪投資後，又獲得禮來亞洲基金(Lilly Asia Ventures)和Sutter Hill Ventures等多家風投機構的擴大融資。

        4. 新藥：B型單胺氧化酶XADAGO (safinamide)對帕金森病運動功能有明顯改善

        Newron Pharmaceuticals與米蘭的合作夥伴Zambon，以及來自路易斯維爾的合作夥伴 US WorldMeds聯合宣布，XADAGO (safinamide)可用作正在使用levodopa/carbidopa的帕金森病患者在“關閉”階段的補充療法。XADAGO通過抑製B型單胺氧化酶(monoamine oxidase B，MAO-B)，減少多巴胺的降解，增強多巴胺能神經功能而發揮作用。XADAGO的療效已經在上千人的臨床試驗中得以證實，治療組相比安慰劑組具有更長療效響應時間，並且在運動功能也有更好的改善。作為帕金森病治療片劑，XADAGO隻能作為levodopa/carbidopa聯合用藥‘關閉“時期的補充療法。US WorldMeds從位於米蘭製藥企業 Zambon處獲得 XADAGO在美國的開發權，並與製藥公司Newron Pharmaceuticals進行合作，共同開發該款藥物用於中樞神經係統和疼痛領域方麵治療。

        5. PLOS ONE：亞利桑那州立大學研究人員發現ANK1基因，與阿茲海默病發病相關

        亞利桑那州立大學(Arizona State University)研究人員發現ANK1基因在阿茲海默病患者腦內過度表達，或與阿茲海默病間存在高度相關性。通過對阿茲海默病患者海馬體內3種細胞-小神經膠質細胞(microglia)，星形膠質細胞(astrocyte)和神經元細胞(neuron)內容物進行測序分析，該研究小組發現小神經膠質細胞內存在ANK1基因過度表達。該項發表在《PLOS ONE》上的研究是首項揭示阿茲海默病內ANK1基因過度表達起始於小神經膠質細胞內的研究。研究人員同時發現，在帕金森病患者腦內ANK1基因也存在2倍的過表達，這些數據顯示，小神經膠質細胞內ANK1過表達可能並不是神經退行性疾病的起因，而是機體對神經退行性疾病所引發神經炎症的應答結果。該基因也有望成為神經退行性疾病診斷的工具。

        6. Radiology：大腦內視覺處理係統改變，帕金森病新型生物標誌物

        一項發表在《Radiology》的研究顯示，帕金森病患者腦內視覺處理係統結構會隨著疾病進展而發生改變，而伴隨相應非運動功能改變，比如無法分辨顏色、視覺靈敏度降低和眨眼頻率降低等。該項研究的作者，來自意大利米蘭聖拉斐爾生命健康大學(Università Vita-Salute San Raffaele)的Alessandro Arrigo博士表示，這些腦內結構改變，包括腦內白質減少和視交叉神經纖維體積降低等視覺處理參數也有望成為帕金森病疾病進展的生物標誌物。

        原始出處：

        [1]Neuraltus Announces Completion of Enrollment inConfirmatory Phase 2 Study of NP001 in ALS Patients with Systemic Inflammation

        [2]Sangamo Receives Fast Track Designation From TheFDA For SB-318 And SB-913 In Vivo Genome Editing Product Candidates For TheTreatment Of MPS I And MPS II

        [3]E-Scape Bio Series A Extension Brings Total Roundto $63 Million to Fund Neurodegenerative Disease Pipeline

        [4]XADAGO(Safinamide)Now Available in the U.S. for Parkinson’s Disease Patients

        [5]Diego Mastroeni ,Shobana Sekar ,Jennifer Nolz .et al.ANK1 is up-regulated in laser captured microglia in Alzheimer’s brain; the importance of addressing cellular heterogeneity.Plos One.

        [6]Alessandro Arrig, Alessandro Calamuneri,Demetrio Milardi.et al.Visual System Involvement in Patients with Newly Diagnosed Parkinson Disease.Radiology