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Tucatinib 治療腦轉移乳腺癌獲 FDA 認定

作者：佚名來源：好醫生日期：2017-07-20

導讀

美國臨床階段生物製藥公司 Cascadian Therapeutics 表示，公司在研 HER2 高選擇性口服小分子激酶抑製劑 Tucatinib 已被美國 FDA 授予治療具有腦轉移乳腺癌的孤兒藥指定。

關鍵字：腦轉移乳腺

哈佛大學附屬丹娜法伯癌症研究院 Eric P. Winer 博士稱，HER2 陽性轉移性乳腺癌患者中，約有 50% 的患者會出現腦部轉移，這些腦轉移將會降低患者的生活質量以及生存時間。

Winer 的同事，Nancy U. Lin 博士補充道，目前，腦轉移乳腺癌患者的治療仍然非常棘手，我們迫切需要新的有效的治療手段。

Cascadian Therapeutics 公司 CEO 兼總裁 Scott Myers 表示：“HER2 陽性的轉移性乳腺癌患者的治療，現在仍有很大的未滿足的空間，其中也包括已經出現腦轉移的患者，很明顯，現在迫切需要新的治療方法。Tucatinib 的開發將是對目前棘手的治療手段的有效補充。我們正在進行中的被稱為 HER2CLIMB 的 Tucatinib 的注冊臨床研究，入組了各種類型的腦轉移患者，包括未經治療的、之前接受治療疾病穩定的或出現了進展的患者。大約有一半的 HER2CLIMB 研究患者在試驗開始的時候出現了腦轉移，這將幫助我們獲得具有統計學意義的亞組數據。我們對正在進行中的 Tucatinib 與卡培他濱和 / 或曲妥珠單抗聯用的臨床 1b 期研究的結果感到倍受鼓舞，結果顯示，在腦轉移 HER2 陽性乳腺癌患者中具有 42% 的應答率。

FDA 的孤兒藥認定是授予那些在治療、診斷或預防罕見疾病(發病患者不超過 20 萬)方麵具有臨床安全及有效潛力的治療手段。孤兒藥地位的獲得，將會額外獲得開發激勵，包括稅費減免、處方藥使用者費用免除以及上市後 7 年的市場獨占權。

Tucatinib 是一款可口服的， HER2 高效及高選擇性酪氨酸激酶抑製劑，對 EGFR 沒有明顯的抑製。EGFR 的抑製則可能會出現皮疹或腹瀉這樣的嚴重毒副作用。 Tucatinib 無論是單藥使用還是與化療或是其他 HER2 靶向藥物(Trastuzumab)聯用均具有良好的活性，且正在進行中的研究已經證實了藥物聯用具有協同治療效果。HER2 是在多種癌症類型(包括乳腺癌、卵巢癌、胃癌)均會過表達的生長因子受體，HER2 介導了細胞的生長、分化及存活。出現 HER2 過表達的腫瘤相比 HER2 陰性類型，往往惡性程度較高，患者總生存率不佳。