一項刊登在國際雜誌Nature Medicine上的研究報告中，來自牛津大學的科學家們通過研究首次利用基因療法在臨床中治療無脈絡膜症（一種失明）取得積極性成果。
這項研究中，研究人員招募了14名患者，並在患者眼睛後方注射一種含有缺失基因的病毒，該研究始於2011年，在實驗結束時研究人員發現，患者整體的視力都得到了顯著提高;此外，其中12名接受療法的患者並未出現任何並發症，100%的患者都在治療後獲得或者保持了視力，而且在最後一次隨訪中能夠維持這種狀態長達5年時間。
研究者Robert MacLaren教授表示，我們所觀察到的患者視力所發生改善的早期結果能夠持續很長時間，因為我們一直對這些患者進行跟蹤調查，而且患者所接受的幾次基因療法都是5年前進行的，這或許對於改善患者的生活質量產生了巨大影響。研究者初期積極性的研究結果促成了一項來自歐盟和北美等9個國家涵蓋100名患者的大規模國際基因療法試驗。
整體基因治療時當前用來治療多種疾病的新型療法，基因療法的概念就是在DNA水平上改變或糾正遺傳性疾病，一旦其成功的話，單一療法或許就能夠產生長效效應，早期的研究結果也正支持了這一點，即單一的基因糾正或許會對視網膜中神經細胞產生長久的有益效應，從而抑製失明發生。
無脈絡膜症就是一種遺傳性眼病，其有時候被稱為色素性視網膜炎(retinitis pigmentosa)，如今其已經成為誘發年輕人無法治愈的失明的最常見原因;上個月，歐洲藥品管理局正式批準了首個用來治療不同眼病的基因療法。有專家預測，基因療法未來也有望治療其它多種無法治愈的疾病。研究者Neil Ebenezer博士表示，所有的研究突破都是站在別人的肩膀上取得的，我們的目標就是能夠開發出治療多種人類疾病的新型療法。目前這項臨床試驗已經進行到了關鍵的第三階段試驗中，研究人員期待後期能夠取得更多積極性的研究成果。
我要跟帖copyright©醫學論壇網 版權所有，未經許可不得複製、轉載或鏡像
京ICP證120392號 京公網安備110105007198 京ICP備10215607號-1 （京）網藥械信息備字（2022）第00160號
