對於貧血的低風險骨髓增生異常綜合征患者，促紅細胞生成素治療往往無效，需依賴於紅細胞輸注。Luspatecept是一種結合轉化生長因子β超家族配體以減少SMAD2和SMAD3信號傳導的重組融合蛋白，II期臨床效果顯著。
對於貧血的低風險骨髓增生異常綜合征患者，促紅細胞生成素治療往往無效，需依賴於紅細胞輸注。Luspatecept是一種結合轉化生長因子β超家族配體以減少SMAD2和SMAD3信號傳導的重組融合蛋白，II期臨床效果顯著。
近日研究人員開展III期臨床研究，極低風險、低風險或中等風險骨髓增生異常綜合征且定期接受紅細胞輸血的患者，隨機接受Luspatercept(每公斤體重劑量為1.0-1.75毫克)或安慰劑，每3周一次。研究的主要終點為，無需輸血8周及以上。
229名患者參與研究，153名接受luspatercept治療，76名接受安慰劑治療。在luspatercept組中有38%的患者無需輸血8周或更長時間，而安慰劑組的患者為13%。與安慰劑組相比，luspatercept組的患者達到關鍵次要終點的比例更高(在第1周至第24周，luspatercept組vs安慰劑組8周及以上無需輸血的患者比例為28% vs. 8%;而在第1周至第48周，這一比例上升為33% vs. 12%)。最常見的不良事件包括疲勞、腹瀉、乏力、惡心和頭暈。
研究認為，Luspatercept降低了低風險骨髓增生異常綜合征患者貧血的嚴重程度，減少輸血次數。
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