在現代造血細胞移植中，II型MHC缺陷患者的移植存活率有了顯著提高,II型MHC表達缺陷患者HCT後的長期健康結果良好
在現代造血細胞移植中，II型MHC缺陷患者的移植存活率有了顯著提高
II型MHC表達缺陷患者HCT後的長期健康結果良好
摘要：
II型主要組織相容性複合體(MHC)缺陷是一種罕見的可危及生命的原發性複合性免疫缺陷病。造血細胞移植(HCT)仍是唯一可治愈該病的方法，但目前移植物的存活率較差。
研究人員分析了1995年-2018年在其中心進行首次HCT治療的25位患者的預後結局。確診的中位年齡是6.5個月(範圍：出生-7.5歲)。移植時的中位年齡為21.4個月(範圍：0.1-7.8歲)。供體來源有匹配的家人(MFD，6位)、非親緣供體(UD，12位)和單倍體相合的供體(HID，7位)。外周血幹細胞(PBSC)是68%的患者的幹細胞來源。84%的患者以曲硫平為基礎進行調節化療;84%的患者接受阿侖單抗(14例)或ATG(8例)血清治療。
中位隨訪2.9年，總體存活率(OS)從2008年以前的33%(95% CI 46-68%;6例)升高至2008年以後的94%(66-99%，19例;p=0.003)。對於2008年以後的HCT，供體為MFD或UD時，受體的OS達到100%，供體為HID時，受體的OS為85%。無III-IV級急性或慢性移植物抗宿主病(GvHD)。最新的供體髓係和淋巴細胞嵌合度均達到了100%。抑製後存活患者的最新CD4+ T-淋巴細胞數量顯著低於移植後對照組。所有幸存者均已停止補充免疫球蛋白，並對破傷風和流感嗜血杆菌產生了保護性的疫苗反應。無明顯感染或自身免疫事件發生。
綜上所述，該中心移植策略顯著改善了II型MHC缺陷患者的預後。
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