英國國家醫療服務體係(NHS)表示，作為其長期計劃的一部分，諾華公司的Luxturna(voretigene neparvovec)基因療法將用於首位遺傳性視網膜疾病-萊伯先天性黑蒙病(LCA)患者以恢複視力。
英國國家醫療服務體係(NHS)表示，作為其長期計劃的一部分，諾華公司的Luxturna(voretigene neparvovec)基因療法將用於首位遺傳性視網膜疾病-萊伯先天性黑蒙病(LCA)患者以恢複視力。
Luxturna是利用AAV2的基因載體來遞送正常的RPE65基因進行治療，該療法隻需要直接注射到患者眼部即可。試驗中的許多患者已通過治療恢複了夜間視力。
Moorfields眼科醫院的病人Jake Ternet是英國第一個接受這種治療的患者。
NHS醫療主任Stephen Powis教授說："視力喪失可能具有毀滅性影響，特別是對兒童和年輕人，但是這種真正改變生活的治療方法為患有這種罕見而令人痛苦疾病的患者提供了希望。
早在去年9月，英國國立衛生研究院(NICE)建議在NHS內，為患有RPE65介導的遺傳性視網膜疾病的部分患者使用Luxturna。
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