Janssen宣布，歐洲藥品管理局(EMA)已為其腺相關病毒(AAV)-RPGR基因治療產品授予優先醫學(PRIME)和高級治療藥物(ATMP)稱號，用於治療遺傳性視網膜疾病X連鎖性色素性視網膜炎(XLRP)。
Janssen宣布，歐洲藥品管理局(EMA)已為其腺相關病毒(AAV)-RPGR基因治療產品授予優先醫學(PRIME)和高級治療藥物(ATMP)稱號，用於治療遺傳性視網膜疾病X連鎖性色素性視網膜炎(XLRP)。
新型AAV-RPGR藥物是由強生公司和MeiraGTx Holdings共同開發，還獲得了美國食品和藥物管理局(FDA)的Fast Track認證以及FDA和EMA的Orphan認證。
Janssen確認該決定是根據一項正在進行的I/II期臨床試驗的數據做出的，該試驗自2017年以來一直在進行，並且AAV-RPGR是目前唯一被授予PRIME名稱的XLRP治療藥物。
目前，尚無批準的XLRP治療方法，Janssen的AAV-RPGR基因療法旨在通過減慢視網膜變性並保持視覺功能來治療由RPGR基因突變引起的疾病。
PRIME稱號的授予是用來優化並加快創新藥物的開發。
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