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Stem Cell Rep：人源幹細胞揭示青光眼的發病機製

作者：佚名來源：生物穀日期：2020-06-13

導讀

生物穀BIOON/---青光眼是一種嚴重的眼疾，會導致視力下降。在最近一項研究中，印第安納大學醫學院的研究人員使用人類幹細胞模型發現，他們通過可以分析受青光眼損傷的細胞內的缺陷，並有可能利用這些信息來開發新的策略來減緩疾病進程。

關鍵字：發病機製

這項研究於6月11日發表在《stem cell report》雜誌上，其重點是針對視網膜神經節細胞內的基因突變，這些基因突變是眼睛與大腦之間的聯係。研究人員發現，當將人多能幹細胞分化為視網膜神經節細胞時，它們能夠識別與青光眼神經變性相關的特征。

文章作者,醫學和分子遺傳學副教授Jason Meyer博士表示：“一旦確定了靶標，將為最終開發治療方法打開許多可能性。”

在青光眼發生過程中，視網膜神經節細胞退化會導致視力喪失和最終失明。研究人員從患有青光眼患者那裏提取了多能幹細胞。然後他們將幹細胞分化為視網膜神經節細胞，以尋找神經退行性缺陷的內在機製。

此外，他們還使用基因編輯技術將與青光眼相關的基因突變引入幹細胞中，以模擬疾病的發生，以及試圖通過糾正患者來源細胞中的基因缺陷達到治療疾病的目的。

研究發現，在青光眼發生過程中，細胞內部自噬過程功能出現異常，使用一種稱為雷帕黴素的藥物化合物(已知會促進自噬過程)，能夠有效緩解細胞自噬的缺陷，細胞變得更加正常。

Meyer說，人類幹細胞在研究人類疾病，特別是神經退行性疾病中起著重要作用。在確定了細胞內的靶點(自噬過程)之後，目前工作將集中在分析使用不同類型藥物治療青光眼的方法上。