Luspatercept治療骨髓增生異常綜合征患者貧血
對於貧血的低風險骨髓增生異常綜合征患者，促紅細胞生成素治療往往無效，需依賴於紅細胞輸注。Luspatecept是一種結合轉化生長因子β超家族配體以減少SMAD2和SMAD3信號傳導的重組融合蛋...
來源：Medsci梅斯 2020-01-10納武單抗單藥治療有望治愈難治性/複發性EBV相關淋巴組織細胞增生症
納武單抗，作為單藥療法，導致5/7 r/r EBV-HLH患者完全緩解，而且其中4例的EBV完全清除。納武單抗可恢複CD8 T細胞的抗EBV程序。
來源：Medsci梅斯 2020-01-102019年12月藥物臨床試驗報告重點信息血友病基因療法已改變13人的命運...
一項針對A型血友病的突破性基因療法已被證明具有長期效益，它徹底改變了英國13名男性患者的生活。
來源：生物穀 2020-01-10血友病基因療法已改變13人的命運 有望造福更多患者
一項針對A型血友病的突破性基因療法已被證明具有長期效益，它徹底改變了英國13名男性患者的生活。
來源：漢鼎好醫友 2020-01-09創新性方法或能幫助研究幹細胞微環境 有望幫助開發治療白血病等血液疾病的新...
近日，一項刊登在國際雜誌Nature Cell Biology上的研究報告中，來自歐洲分子生物學實驗室等機構的科學家們通過研究開發出了一種新方法，其能夠在單細胞水平下揭示骨髓的三維組織架構，由...
來源：生物穀 2020-01-07多發性骨髓瘤新藥！天境生物差異化CD38抗體TJ202/MOR202完成...
天境生物科技(上海)有限公司(以下簡稱“天境生物”)近日宣布，用於多發性骨髓瘤(MM)的創新人源CD38抗體TJ202/MOR202於中國醫學科學院血液研究所完成中國大陸地區多中心注冊臨床II...
來源：生物穀 2020-01-06白血病新藥！Jazz Pharma新型重組歐文氏菌天冬酰胺酶JZP-45...
愛爾蘭生物製藥公司Jazz Pharma近日宣布，評估JZP-458的關鍵性II/III期臨床研究已入組了首例患者，該藥是一種重組歐文氏菌(Erwinia)天冬酰胺酶分子，使用了一種新型的假單...
來源：生物穀 2020-01-06JAK1抑製劑！信達生物夥伴Incyte itacitinib一線治療急...
信達生物合作夥伴Incyte公司近日公布了評估JAK抑製劑itacitinib聯合皮質類固醇一線治療急性移植物抗宿主病(aGVHD)關鍵性III期GRAVITAS-301研究(NCT03139...
來源：生物穀 2020-01-06兩種新外周T細胞淋巴瘤亞型：PTCL-GATA3和PTCL-TBX21
通過IHC算法鑒別的兩種新的PTCL亞型可用於臨床日常實踐。這兩種新的PTCL亞型具有不同的形態學和免疫表型特征。
來源：Medsci梅斯 2020-01-05二代測序提高微小殘留病灶檢測的靈敏度，改善CLL患者的預後預測
一線FCR治療後的大部分流式細胞(敏感度10-4)檢測為U-MRD的CLL患者，經NGS檢測為MRD+(敏感度10-6)。經NGS檢測為MRD陰性的患者的PFS更佳。
來源：Medsci梅斯 2020-01-05KLF4-DYRK2介導通路調節CML幹細胞的自我更新
KLF4丟失可通過去DYRK2基因抑製損傷CML幹/祖細胞的自我更新和存活。穩定DYRK2蛋白可通過耗竭c-Myc和激活p53抑製白血病幹/祖細胞的存活和自我更新。
來源：Medsci梅斯 2020-01-05AAV5-hFVIII-SQ基因療法治療A型血友病
腺病毒（AAV）介導基因治療是一種極具潛力的A型血友病治療手段。近日研究人員公布了單次AAV5-hFVIII-SQ療法的長期有效性和安全性數據。
來源：Medsci梅斯 2020-01-05抗ERFE抗體可阻斷鐵調素抑製，減輕地中海貧血
在體內，ERFE的N末端以納米級親和力與BMP6結合，可有效抑製BMP信號和鐵調素。抗ERFE N-末端抗體可抑製Wpo誘導的鐵調素抑製，減輕貧血小鼠的鐵積累和貧血。
來源：Medsci梅斯 2020-01-05全球首個血友病基因療法！BioMarin公司valrox單次輸注治療A型...
BioMarin是一家全球性的生物技術公司，專注於開發治療嚴重且危及生命的罕見和超罕見遺傳疾病的創新療法。近日，該公司宣布，評估基因療法valoctocogene roxaparvovec(...
來源：生物穀 2020-01-04
