普通外科

新療法為治療小兒膽汁淤積性肝病提供希望

作者:佚名 來源: Medical Xpress 日期:2017-04-24
導讀

來自關於一種新型回腸膽汁酸運輸抑製劑A4250的研究結果表明,膽汁淤積肝髒兒童血液(血清)膽汁酸水平降低,這是許多肝髒疾病的特征,並且與肝髒嚴重受損有關。在荷蘭阿姆斯特丹舉行的2017年國際肝髒大會上的數據顯示,A4250的口服治療還改善了74%的患者的瘙癢(瘙癢),耐受性良好,僅有輕度和短暫的副作用。

關鍵字: 肝病

來自關於一種新型回腸膽汁酸運輸抑製劑A4250的研究結果表明,膽汁淤積肝髒兒童血液(血清)膽汁酸水平降低,這是許多肝髒疾病的特征,並且與肝髒嚴重受損有關。在荷蘭阿姆斯特丹舉行的2017年國際肝髒大會上的數據顯示,A4250的口服治療還改善了74%的患者的瘙癢(瘙癢),耐受性良好,僅有輕度和短暫的副作用。

兒童可能受到破壞或損害膽道發育的疾病的影響;其他疾病會改變肝細胞產生膽汁的能力。這些疾病即使在非常早期的時候也可能導致進行性肝損傷和肝硬化,並常常導致肝移植的需要。除其他症狀或異常之外,患者可能患有與瘙癢有關的膽汁酸滯留。瘙癢可能是一種非常令人虛弱的症狀:往往很嚴重,難以治愈,同時也妨礙了生活質量。患者和臨床醫生迫切需要新的治療膽汁酸血清水平升高和瘙癢的方法。以前的動物研究表明,A4250可以降低血清膽汁酸水平升高而沒有嚴重的副作用,血清膽汁酸降低也顯示在健康個體的A4250的1期研究中。

德國漢諾威醫學院的Ulrich Baumann博士和研究的主要作者說:“真的需要有效的全新的治療兒科膽汁淤積性疾病的方法。 “這項研究的安全性和有效性數據表明,A4250可能成為治療兒科膽汁淤積性肝病的重要和新穎的進展。”

該研究評估了5種劑量的A4250(0.01-0.2mg / kg),數據集包括接受每種劑量的4名患者。患有膽汁淤積性疾病和頑固性瘙癢的患者最初是單劑量的A4250。由於沒有安全問題,患者隨後以片劑形式給藥四周。如果需要,在研究期間也可以給予熊去氧膽酸(UDCA)或利福平治療。數據集包括19名年齡1-17歲的患者,並使用患者報告的日誌數據通過視覺瘙癢評分測定瘙癢。

19例中有14例瘙癢改善。所有劑量的血清膽汁酸平均水平均降低。特別是,9例進行性家族性肝內膽汁淤積症患者中有7例血清膽汁酸大幅度下降,下降43%到98%。大多數副作用是輕度和短暫的,被認為與藥物無關,沒有嚴重的副作用。

A4250是回腸膽汁酸轉運蛋白(IBAT)的高效抑製劑,其以腸道局部作用,以最小的全身暴露作用通過阻斷腸中腸道最後一部分的IBAT,降低血清中膽汁酸的含量。這會中斷腸內膽汁酸的再吸收及其再循環。

意大利安科納大學醫院的“Ospedali Riuniti”大學醫院,EASL理事會成員Marco Marzioni教授說:“研究結果至關重要,因為它們涉及瘙癢,這是慢性膽汁淤積性疾病的一個重要問題。目前,幾乎沒有治療選擇效果的限製,因此瘙癢的新治療策略對於臨床實踐非常重要。

分享:

相關文章

    評論

    我要跟帖
    發表
    回複 小鴨梨
    發表

    copyright©醫學論壇網 版權所有,未經許可不得複製、轉載或鏡像

    京ICP證120392號 京公網安備110105007198 京ICP備10215607號-1 (京)網藥械信息備字(2022)第00160號
    //站內統計//百度統計//穀歌統計//站長統計
    *我要反饋: 姓 名: 郵 箱: