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Ropeginterferon alfa-2b對比羥基脲用於真性紅細胞增多症的長期療效！

作者：幺兒來源：Medsci梅斯日期：2020-02-04

導讀

PROUD-PV和CONTINUATION-PV試驗旨在比較新型長效型單修飾脯氨酸幹擾素Ropeginterferon alfa-2b和羥基脲(真性紅細胞增多症的標準治療方案)的療效，治療時間超過3年。

PROUD-PV及其拓展研究，CONTINUATION-PV，是一項在歐洲48個診所開展的隨機化對照的開放性的3期試驗，招募年滿18歲的真性紅細胞增多症早期患者(無細胞減少術治療史或羥基脲治療短於3年)。將患者按1：1隨機分至Ropeginterferon alfa-2b組(每2周皮下注射一次，起始劑量100 μg)和羥基脲組(口服，起始劑量500 mg/日)。一年後，患者或可進入拓展研究，CONTINUATION-PV。PROUD-PV的主要結點是12個月時Ropeginterferon alfa-2b相對於羥基脲的非劣效性;CONTINUATION-PV的共同結點是完全血液學緩解，伴脾髒大小正常化。

2013年9月17日-2015年3月13日，共招募了306位患者。257位被隨機分組，每組127人(羥基脲組有3位患者撤出試驗)，隨後171位患者進入CONTINUATION-PV試驗。Ropeginterferon alfa-2b組和羥基脲組的中位隨訪時間分布是182.1周和164.5周。在PROUD-PV試驗中，Ropeginterferon alfa-2b組122位患者中有26位(21%)、羥基脲組123位患者中有34位(28%)符合完全血液學緩解伴脾大小正常化的複合主要結點。在CONTINUATION-PV試驗中，Ropeginterferon alfa-2b組和羥基脲組分別有53%(50例)和38%(28例)的患者獲得完全血液學緩解。Ropeginterferon alfa-2b組和羥基脲組不考慮脾的晚期緩解率為43% vs 46%(PROUD-PV，12個月)和71% vs 51%(CONTINUATION-PV，36個月)。

Ropeginterferon alfa-2b組最常見的3級及以上治療相關的不良反應事件有γ-穀氨酰轉移酶升高(6%)和丙氨酸轉氨酶升高;羥基脲組最常見的3級及以上治療相關的不良反應事件有中性粒細胞減少(5%)和血小板減少(4%)。Ropeginterferon alfa-2b組和羥基脲組分別有3例(2%)和5例(4%)治療相關的重度不良反應事件。羥基脲組有一例死亡事件(急性白血病)。

對於無脾腫大的真性紅細胞增多症早期患者，Ropeginterferon alfa-2b可有效誘導血液學緩解;12個月時，血液反應和正常脾髒大小未顯示出與羥基脲的非劣效性。但與羥基脲相比，Ropeginterferon alfa-2b在36個月時的緩解率持續增加。考慮到高度持久的血液和分子緩解，及其良好的耐受性，Ropeginterferon alfa-2b提供了一個有價值的、安全的長期治療方案，且具有不同於羥基脲的特點，或可稱為真性紅細胞增多症患者的新的選擇。