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早期PBC的長期轉歸

作者：翻譯張福奎來源：中國醫學論壇報日期：2011-12-30

導讀

法國的一項研究報告定義了早期原發性膽汁性肝硬化（PBC）對熊去氧膽酸（UDCA）治療發生有效生化應答的最佳標準，可以識別出遠期發生肝衰竭或肝硬化風險極低的患者。論文發表於《肝髒病學雜誌》[J Hepatol 2011，55（6）：1361]。

關鍵字： PBC | 早期原發性膽汁性肝硬化

　　該研究納入165例經血清學和組織學證實的早期（Ⅰ~Ⅱ期）PBC患者，應用UDCA治療1年後，對這些患者平均隨訪7年，不良轉歸包括肝病相關死亡、肝移植或擬行肝移植、肝硬化並發症（諸如腹水、靜脈曲張出血、肝性腦病、肝細胞癌）或組織學證實發生了肝硬化，聯合血清膽紅素、堿性磷酸酶（ALP）和門冬氨酸氨基轉移酶（AST）閾值製定生化應答的幾種定義標準，評估這幾種定義標準對長期轉歸的預測價值，並且對巴塞羅那、巴黎、鹿特丹和多倫多等應答標準也進行評估。

　　結果顯示，在UDCA治療1年後采用ALP和AST≤1.5倍正常上限且膽紅素水平正常的定義標準（巴黎Ⅱ標準）可以最準確地區別不同轉歸的患者。應答者和無應答者分布均勻，但所有不良事件均發生於無應答者（P<0.001）。當采用基線時膽紅素和白蛋白水平均正常來定義早期PBC時，這些標準依然有效。

　　■同期述評

　　荷蘭阿姆斯特丹大學胃腸肝病科博伊爾斯（Beuers）等：該研究表明，UDCA治療1年後，ALP和AST≤1.5倍正常上限且膽紅素水平正常（巴黎Ⅱ標準）可以預測早期（Ⅰ～Ⅱ期）PBC無不良事件的轉歸，幫助識別出除UDCA外不需要其他治療的患者。該研究還對其他標準進行了交叉驗證，進一步強調了血清ALP在早期PBC中的獨特預測價值。

　　該研究對於探討PBC患者是否需要其他治療的標準邁出了重要一步，然而，正如研究者指出，由於患者樣本量尤其是不良事件數目有限，尚需其他大樣本早期PBC患者的交叉驗證；再者，由巴黎Ⅱ標準定義的UDCA應答不足對於患者發生不良事件的陰性預測值較低（13%），敏感度也僅為中等（51%）；此外，該標準對於Ⅲ～Ⅳ期患者預後的預測價值有待進一步研究。

　　總之，該研究建立的巴黎Ⅱ標準可望用於識別除UDCA之外需要其他新療法的早期PBC患者，迫切期待有其他研究對該標準進行交叉驗證。