2020年11月26日，首部《中國腎性貧血診療的臨床實踐指南》正式發布：以羅沙司他為代表的低氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑製劑首次進入指南，且推薦力度最高。

        相較於傳統的腎性貧血藥物，在副作用更小的同時，進一步提高了腎性貧血的治療目標。

        新指南肯定了新藥的效果

        這幾天(2020年11月26日-29日)，中國中西醫結合學會腎髒疾病專業委員會2020年學術年會，在杭州國際會議中心召開。

        會議期間，《中國腎性貧血診療的臨床實踐指南》正式召開新聞發布會，陳香美院士致開幕辭。

        這是此類腎性貧血新藥首次進入指南，便獲得了1A級的最高推薦力度，可謂“出道即巔峰”。

        相比來講，紅細胞生成刺激劑(比如促紅素等)，雖然也獲得了1級推薦;但療效和安全性均不及羅沙司他，證據等級隻為C級。

        這個繞口的藥名“低氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑製劑”是個啥東東?

        簡單來說，就是羅沙司他這一類藥物。

        具體來說，“低氧誘導因子”是一個造血的開關。正常來講，一旦身體出現貧血、缺氧，這個開關就打開了，開始促進“促紅細胞生成素”分泌，從而促進紅細胞生成，改善缺血缺氧。

        但這個開關，會被“脯氨酰羥化酶”給關掉(羥基化)，進而被降解掉。造血的開關沒了，貧血就會越來越重。

        而羅沙司他這類藥物，可抑製脯氨酰羥化酶，從而提升造血功能。

        這種造血功能提升的機製，一般隻在高原、低氧時，身體才會啟動。羅沙司他相當於是向身體撒了一個謊：你上西藏了，缺氧了，趕緊造血!

        當然，醫學上的事，不能叫撒謊，叫“模擬”。

        (“模擬不能算撒謊……模擬!……醫學上的事，能算撒謊麼?”接連便是難懂的話，什麼“低氧誘導因子”，什麼“羥基化”之類，引得眾人都哄笑起來：店內外充滿了快活的空氣。)啊，萬能的孔乙己。

        另外，羅沙司他一類的藥物還能改善缺鐵。

        這一機製的發現，獲得了2019年諾貝爾生理學或醫學獎。

        最近此諾獎得主，經常受邀出席大型腎病會議。數十年前他研究低氧誘導因子的時候，怕是沒想到會和腎病結緣。

        再往前，腎性貧血的治療方式更簡單粗暴：直接輸血。當時的尿毒症患者每周都要去醫院輸血，被稱為“吸血者”。

        扯遠了，說回羅沙司他。

        貧血新藥帶來的革新

        以往我們的腎性貧血治療，遵循的是《腎性貧血診斷與治療中國專家共識(2018)》。當時羅沙司他還未上市，促紅素是絕對主力。

        然而促紅素會升高血壓，增加心血管疾病、血栓風險，治療強度不能太大，血紅蛋白的治療目標隻能控製在100-115g/L。

        要知道，男性130g/L以下屬於貧血，女性120g/L以下屬於貧血。促紅素治療後，仍然貧血。

        如今指南給出建議：無論透析還是非透析腎病患者，均推薦低氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑製劑治療，該類藥物的治療目標提升至血紅蛋白110-130g/L。

        也就是說，如今腎友在新藥治療下，可接近或達到不貧血的狀態。

        促紅素必須去醫院注射，而且比較疼。羅沙司他是口服藥，更方便。

        羅沙司他(Roxadustat)，以及還未進入我國、或是正處於試驗中的同類兄弟藥物恩那司他(Enarodustat)、Vadadustat等，心血管不良事件風險更低，治療效果更好，給藥更方便，為腎性貧血的治療翻開了新的一頁。