局灶性節段性腎小球硬化(FSGS)是終末期腎病(ESKD)最常見的病因之一，占美國兒童ESKD人群的10%至15%，成人ESKD的3%。目前還沒有美國食品和藥物管理局(FDA)批準的FSGS治療方法，雖然新的FSGS療法目前正處於不同的臨床開發階段，但通常側重於成人患者群體。因此，對受影響的兒童和青少年FSGS的治療發展仍未得到解決。

本研究的目的是探討兒童、青少年和成人FSGS患者的腎髒健康結局是否存在差異。

本隊列研究采用了彙總和平行分析，數據有3個來源：

(1)腎病綜合征罕見疾病臨床研究網絡(NEPTUNE);

(2) FSGS臨床試驗(FSGS-CT);

(3)腎髒研究網絡 (KRN)。

NEPTUNE包括166名首次腎活檢時登記的FSGS患者;FSGS-CT包括132例類固醇耐藥的FSGS患者，隨機分為環孢素和地塞米鬆聯合黴酚酸酯;KRN包括184例FSGS患者。數據收集於2004年11月至2019年10月，分析時間為2020年10月-2022年7月。

研究最後納入127名(26%)兒童、102名(21%)青少年和253名(52%)成年人。總體而言，ESKD的中位時間為11.9年(IQR，5.2-19.1年)。兒童與成人或青少年與成人之間的ESKD風險沒有差異。達到複合終點的中位時間為5.7年(IQR 1.6-15.2年)，兒童與成人的危險比估計為1.12(95%CI，0.83-1.52)，青少年與成人的風險比估計為0.06(95%CI，0 0.75-1.50)。

終末期腎病的時間或按年齡估算的腎小球濾過率降低40%

在本研究中，FSGS與腎髒生存和功能結果的關係在所有年齡段都是具有可比性的。研究結果為患有FSGS的兒童、青少年和成人提供了腎髒疾病進展軌跡的證據，可用於加強臨床試驗設計和外推研究。這將有助於為患有FSGS的兒童、青少年和成人設計臨床試驗時更好的選擇人群、終點和分析計劃。

參考文獻：

Gipson DS, Troost JP, Spino C, et al. Comparing Kidney Health Outcomes in Children, Adolescents, and Adults With Focal Segmental Glomerulosclerosis. JAMA Netw Open. 2022;5(8):e2228701. doi:10.1001/jamanetworkopen.2022.28701