eculizumab阻斷補體激活明顯改善高TA-TMA風險患者HSCT後...
對於高TA-TMA風險的HSCT受體來說，eculizumab是一種有效的治療策略，可提高患者術後1年的存活率。在eculizumab治療開始時，高sC5b-9水平的個體對治療的反應率更低，需...
來源：Medsci梅斯 2020-01-15L-選擇素脫落影響中性粒細胞清除肺部感染細胞
L-選擇素脫落可增強整合素的外-內信號轉導，是K型肺炎鏈球菌所致肺炎細菌清除所必需的。IRhom2-依賴性ADAM17激活導致L-選擇素脫落，繼而增強中性粒細胞的效應功能。
來源：Medsci梅斯 2020-01-13科學家開發出治療慢性髓性白血病的新型療法—asciminib
近日，一項刊登在國際雜誌New England Journal of Medicine上題為“Asciminib in Chronic Myeloid Leukemia after ABL K...
來源：生物穀 2020-01-13Daratumumab聯合療法用於改善多發性骨髓瘤患者總生存期
對於新診斷的多發性骨髓瘤且不符合自體幹細胞移植條件的患者，Daratumumab聯合硼替佐米、美法侖和潑尼鬆(D-VMP)療法對無進展生存期延長效果優於硼替佐米、美法侖和潑尼鬆(VMP)療法。...
來源：MedSci梅斯 2020-01-11Luspatercept治療骨髓增生異常綜合征患者貧血
對於貧血的低風險骨髓增生異常綜合征患者，促紅細胞生成素治療往往無效，需依賴於紅細胞輸注。Luspatecept是一種結合轉化生長因子β超家族配體以減少SMAD2和SMAD3信號傳導的重組融合蛋...
來源：Medsci梅斯 2020-01-10納武單抗單藥治療有望治愈難治性/複發性EBV相關淋巴組織細胞增生症
納武單抗，作為單藥療法，導致5/7 r/r EBV-HLH患者完全緩解，而且其中4例的EBV完全清除。納武單抗可恢複CD8 T細胞的抗EBV程序。
來源：Medsci梅斯 2020-01-10創新性方法或能幫助研究幹細胞微環境 有望幫助開發治療白血病等血液疾病的新...
近日，一項刊登在國際雜誌Nature Cell Biology上的研究報告中，來自歐洲分子生物學實驗室等機構的科學家們通過研究開發出了一種新方法，其能夠在單細胞水平下揭示骨髓的三維組織架構，由...
來源：生物穀 2020-01-07兩種新外周T細胞淋巴瘤亞型：PTCL-GATA3和PTCL-TBX21
通過IHC算法鑒別的兩種新的PTCL亞型可用於臨床日常實踐。這兩種新的PTCL亞型具有不同的形態學和免疫表型特征。
來源：Medsci梅斯 2020-01-05二代測序提高微小殘留病灶檢測的靈敏度，改善CLL患者的預後預測
一線FCR治療後的大部分流式細胞(敏感度10-4)檢測為U-MRD的CLL患者，經NGS檢測為MRD+(敏感度10-6)。經NGS檢測為MRD陰性的患者的PFS更佳。
來源：Medsci梅斯 2020-01-05KLF4-DYRK2介導通路調節CML幹細胞的自我更新
KLF4丟失可通過去DYRK2基因抑製損傷CML幹/祖細胞的自我更新和存活。穩定DYRK2蛋白可通過耗竭c-Myc和激活p53抑製白血病幹/祖細胞的存活和自我更新。
來源：Medsci梅斯 2020-01-05AAV5-hFVIII-SQ基因療法治療A型血友病
腺病毒（AAV）介導基因治療是一種極具潛力的A型血友病治療手段。近日研究人員公布了單次AAV5-hFVIII-SQ療法的長期有效性和安全性數據。
來源：Medsci梅斯 2020-01-05抗ERFE抗體可阻斷鐵調素抑製，減輕地中海貧血
在體內，ERFE的N末端以納米級親和力與BMP6結合，可有效抑製BMP信號和鐵調素。抗ERFE N-末端抗體可抑製Wpo誘導的鐵調素抑製，減輕貧血小鼠的鐵積累和貧血。
來源：Medsci梅斯 2020-01-05全球首個血友病基因療法！BioMarin公司valrox單次輸注治療A型...
BioMarin是一家全球性的生物技術公司，專注於開發治療嚴重且危及生命的罕見和超罕見遺傳疾病的創新療法。近日，該公司宣布，評估基因療法valoctocogene roxaparvovec(...
來源：生物穀 2020-01-04在GVHD過程中，Bhlhe40+ GM-CSF+ CD4+ T細胞促進...
Bhlhe40是GVHD中調節CD4+ T細胞介導的GM-CSF產生和結腸病理損傷的關鍵轉錄因子。CD4+ T細胞來源的GM-CSF的產生通過促進胃腸道間接抗原遞呈，將適應性與先天免疫聯係起來...
來源：MedSci梅斯 2020-01-02
