一項II期試驗結果顯示，在自體造血幹細胞移植(aHSCT)之前移除而不是抑製免疫細胞可強化其移植作用，或可產生長期緩解多發性硬化的影響。 在24例接受積極治療的難治性MS患者中，69.6%的患者仍存活，且在使用白消安、環磷酰胺和兔抗胸腺細胞球蛋白進行免疫淨化療法，其次進行CD34-選擇性 aHSCs移植之後的3年內無MS活動。 無MS活動包括無疾病複發，磁共振成像掃描(MRI)上無新病灶，且擴展殘疾狀體量表(EDSS)得分持續穩定。研究人員指出，所有這些均無疾病
一項II期試驗結果顯示，在自體造血幹細胞移植(aHSCT)之前移除而不是抑製免疫細胞可強化其移植作用，或可產生長期緩解多發性硬化的影響。
在24例接受積極治療的難治性MS患者中，69.6%的患者仍存活，且在使用白消安、環磷酰胺和兔抗胸腺細胞球蛋白進行免疫淨化療法，其次進行CD34-選擇性 aHSCs移植之後的3年內無MS活動。
無MS活動包括無疾病複發，磁共振成像掃描(MRI)上無新病灶，且擴展殘疾狀體量表(EDSS)得分持續穩定。研究人員指出，所有這些均無疾病修飾藥物的影響。
這項研究由Harold Atkins(加拿大安大略省渥太華醫院)帶領的團隊進行，他們在The Lancet雜誌上補充道，在平均6.7年的隨訪中，9例患者的“全腦萎縮減緩至與正常衰老相關速率。”
然而，研究人員指出，雖然沒有進一步的炎症活動和病灶產生，但隻有70%的成功率，主要是由於7例患者有殘疾持續進展。
這些患者無炎症活動的可檢測的臨床和MRI證據，表明這一過程的分離可能是由於持續的局部炎性病變所致殘疾出現較早。
他們寫道：“停止疾病進一步進展的最佳策略需要在患者仍存在活動的[中樞神經係統]炎症反應時對患者進行治療。”
研究結果令人印象深刻
在一篇相關評論中，Jan Dör(德國柏林Charité-Universitätsmedizin)表示這項研究結果是“令人印象深刻的”，並說道，“它們似乎超過任何其他可用的多發性硬化治療方法。”
移植前，在140人年中患者共經曆了167次複發，且所有患者都伴隨著神經功能逐步喪失。
但後來，在179人年的隨訪期間，23例幸存者中無一例出現複發，70%的患者無進一步EDSS進展，雖然7.5年後EDSS改善僅出現在40%的患者中。3年後，37%的患者可恢複工作或回到學校，達到既往獲得的殘疾獲益。一例患者死於移植相關肝壞死和膿毒症，33%的患者因治療產生中度毒性作用。
Atkins強調，鑒於他們的研究樣本量較小，且無對照組，因此在廣泛采用這種類型治療之前需要謹慎。
“要想使自體造血幹細胞移植取得最好結果，需要經過患者選擇和專業護理以使手術風險降到最低。”他說道。
Dör承認，這項研究短期之內不太可能改變MS治療的方法，“主要是由於死亡率人被認為是高得令人無法接受。”他說道。
“然而，從長遠來看，由於早期積極治療的應用日益普及，可能會支持考慮aHSCT治療，至少可作為一種補救治療，甚至更多作為一般治療選擇，提供不同的方案可使治療更協調和優化，並進一步提高耐受性和安全範圍，且預後指標可用來識別不良預後高危患者，對於這些患者，使用一種潛在危險的治療可能是合理的。”
原始出處：
Immunoablation strengthens haemopoietic stem-cell transplantation effects in MS. medwirenews.2016 June 10.
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