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藍鳥生物宣布在德國推出一次性的基因療法ZYNTEGLO(編碼βA-T87Q-globin基因的自體CD34 +細胞),用於治療輸血依賴性β-地中海貧血

作者:佚名 來源:Medsci梅斯 日期:2020-01-22
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藍鳥生物宣布在德國推出ZYNTEGLO(編碼βA-T87Q -globin基因的自體CD34 +細胞),這是一種僅需注射一次的基因療法,用於12歲及以上非β0 /β0基因型、可進行造血幹細胞(HSC)移植但沒有人類白細胞抗原(HLA)相關HSC捐助者的輸血依賴β地中海貧血(TDT)患者。

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