米蘭聖拉斐爾科學研究所羅塞利（Roselli）等報告，采用轉基因方法，可以糾正重型β-地中海貧血患者骨髓造血幹細胞的突變基因，並恢複其紅細胞生成功能。相關論文發表於《歐洲分子生物學組織分子醫學》[EMBO Mol Med 2010, 2(8): 315]雜誌。
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