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小RNA治療脊髓延髓肌萎縮症獲進展

作者：藍建中來源：新華網日期：2012-06-14

導讀

日本名古屋大學和自治醫科大學的研究小組在新一期《自然—醫學》期刊網絡版上報告說，他們在老鼠實驗中發現一種用小分子RNA（核糖核酸）遏製脊髓延髓肌萎縮症的新療法。

關鍵字：小RNA | 脊髓 | 延髓 | 肌萎縮症

脊髓延髓肌萎縮症是引發全身肌無力的神經變性疾病，很難治療，患者年齡常在30歲至60歲之間。神經變性疾病由神經細胞內積聚的異常蛋白質所致，異常雄性激素受體蛋白質被認為是導致該病的原因。

研究小組分析老鼠基因時發現，參與合成異常雄性激素受體蛋白質的異常信使RNA與名為“CELF2”的蛋白質結合後，前者就會保持穩定，最終造成老鼠運動機能減退。但是一種名為“196a”負責調節基因表達的小分子RNA能遏製“CELF2”蛋白質的表達，從而導致異常信使RNA的穩定性下降並分解，異常雄性激素受體蛋白質的總量也隨之減少。

研究小組給患有脊髓延髓肌萎縮症的老鼠注射名為“196a”的小分子RNA後，其神經細胞內的異常雄性激素受體蛋白質減少了約60%，老鼠的運動機能得以維持。

研究小組負責人、名古屋大學教授祖父江元說：“這是從根本上遏製（脊髓延髓肌萎縮症）病情的治療方法。”研究小組認為，此類療法還有望用於阿爾茨海默症、帕金森症、肌萎縮側索硬化症等神經變性疾病的治療。

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《自然—醫學》發表論文摘要（英文）