在GVHD過程中，Bhlhe40+ GM-CSF+ CD4+ T細胞促進...
Bhlhe40是GVHD中調節CD4+ T細胞介導的GM-CSF產生和結腸病理損傷的關鍵轉錄因子。CD4+ T細胞來源的GM-CSF的產生通過促進胃腸道間接抗原遞呈，將適應性與先天免疫聯係起來...
來源：MedSci梅斯 2020-01-02標準化療聯合吉妥珠單抗治療AML
對於中低ELN2017風險的非CBF AML患者，吉妥珠單抗 (GO)是有益作用局限於攜帶信號突變的個體。非CBF AML細胞中高CD33表達水平與激活信號突變相關。
來源：MedSci梅斯 2020-01-02
遺傳性出血性毛細血管擴張-病例報道
患者為一名74歲的婦女，因右側大腦中動脈急性梗塞而住院，突發左側無力。她的病史中主要有間歇性鼻出血、黑便和慢性貧血。家族史包括多名症...
來源：Medsci梅斯 2019-12-27用二代測序篩查慢性髓係白血病BCR-ABL1突變
對於慢性髓係白血病(CML)患者，酪氨酸激酶抑製劑(TKIs)或可選擇耐藥性BCR-ABL1激酶結構域(KD)突變體。雖然Sanger測序(SS)被認為是BCR-ABL1 KD突變篩查的金標準...
來源：Medsci梅斯 2019-12-27全球首個血友病基因療法：valrox治療A型血友病在歐美進入審查，單次注...
BioMarin是一家全球性的生物技術公司，專注於開發治療嚴重且危及生命的罕見和超罕見遺傳疾病的創新療法。近日，該公司宣布，歐洲藥品管理局(EMA)已受理基因療法valoctocogene r...
來源：生物穀 2019-12-26通過線粒體DNA突變追蹤造血克隆動態變化
追蹤外周血體細胞的mtDNA突變可以對克隆動力學進行縱向評估。該方法可以在不依賴基因標記的情況下進行克隆推演。
來源：Medsci梅斯 2019-12-24iTTP老年患者的長短期死亡率
iTTP老年患者臨床症狀多不典型，常延遲診斷，1個月和1年的死亡率較高。iTTP老年患者的病史對幸存者的預期壽命有負性影響。
來源：Medsci梅斯 2019-12-24SHP2催化功能失調導致Noonan綜合征，影響血小板的信號和功能
NS誘導的SHP2功能獲得突變，導致信號缺陷相關的血栓病，出血風險增加。NSML誘導的SHP2功能喪失，導致高剪切速率下血小板對膠原蛋白的反應增強。
來源：Medsci梅斯 2019-12-24穩定血栓的形成不需要血小板片狀偽足的參與
穩定血栓的形成不需要血小板片狀偽足的參與
來源：Medsci梅斯 2019-12-24全球首個BCMA靶向療法！GSK抗體藥物偶聯物GSK2857916多發性...
英國製藥巨頭葛蘭素史克(GSK)近日公宣布，評估B細胞成熟抗原(BCMA)靶向性抗體藥物偶聯物(ADC)belantamab mafodotin(GSK2857916)單藥治療複發性或難治性多...
來源：生物穀 2019-12-18骨髓增生異常綜合症(MDS)新藥！首創IDH1抑製劑Tibsovo獲突破...
Agios是美國知名的癌症生物製藥公司，是研究細胞代謝治療癌症和罕見遺傳病領域的領導者。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局(FDA)已授予靶向抗癌藥Tibsovo(ivosidenib)突...
來源：生物穀 2019-12-18科學家在骨骼中發現血管係統 有望抵禦機體炎性疾病
一項刊登在國際雜誌Nature Metabolism上的研究報告中，來自德國埃爾朗根-紐倫堡大學的科學家們通過研究發現了一種新型的血管網絡或能將骨髓與骨膜中的血液供給直接連接起來。
來源：生物穀 2019-12-17一線治療符合幹細胞移植的新診多發性骨髓瘤！強生Darzalex+VTd方...
強生(JNJ)旗下楊森製藥近日宣布，歐洲藥品管理局(EMA)人用醫藥產品委員會(CHMP)已發布積極審查意見，推薦批準Darzalex (daratumumab)的現有營銷授權，納入：聯合硼替...
來源：生物穀 2019-12-15ABCC4基因和PEL陰性血型
編碼多重耐藥蛋白的ABCC4基因劃分了新的PEL人血型係統。
來源：Medsci梅斯 2019-12-15
