真性紅細胞增多症（PV）和原發性血小板增多症（ET）屬於常見的骨髓增生性腫瘤（ MPN），血象特點為不明原因的血細胞持續升高，臨床容易發生血栓栓塞和出血並發症，部分患者可轉化為骨髓纖維化或白血病。目前，幹擾素在MPN的治療中處於重要地位。聚乙二醇幹擾素α-2a是一種用於治療PV的免疫調節藥物。
真性紅細胞增多症(PV)和原發性血小板增多症(ET)屬於常見的骨髓增生性腫瘤( MPN)，血象特點為不明原因的血細胞持續升高，臨床容易發生血栓栓塞和出血並發症，部分患者可轉化為骨髓纖維化或白血病。目前，幹擾素在MPN的治療中處於重要地位。聚乙二醇幹擾素α-2a是一種用於治療PV的免疫調節藥物。
最近，《柳葉刀子刊》發布了一項單中心、開放性2期研究隨訪83個月的數據結果，旨在評估聚乙二醇幹擾素α-2a治療ET和PV患者的長期療效和長期毒性。
基於2001年WHO標準，研究人員納入了83例年齡超過18歲的ET或PV患者。聚乙二醇幹擾素α-2a的起始劑量為450 mg，皮下注射，每周一次，但因毒性作用需遞減劑量，至最終的起始劑量為每周90 mg：3例患者的起始劑量為每周450 mg，3例360 mg，19例270 mg，26例180 mg，32例90 mg。治療持續至帶來獲益，主治醫生可酌情減小用藥劑量和用藥頻率。根據ELN標準，每3~6個月評估血液學緩解。主要終點是獲得血液學緩解的患者比例。完全血液學緩解被定義為血細胞計數恢複正常(ET，血小板≤440 × 109/L;PV，血紅蛋白<15.0 g/L，未放血)，脾腫大等症狀消失，無血栓形成。
中位隨訪83個月。66(80%)例患者經聚乙二醇化幹擾素α-2a治療後獲得了血液學緩解，40例獲得分子學緩解(63%)，中位持續時間分別為66個月和53個月。隨訪期間，26/66(39%)例獲得血液學緩解的患者和25/35(71%)例分子學緩解的患者維持了緩解。研究期間，靜脈血栓事件發生率為每年1.22/100例，18/83(22%)例患者因治療相關毒性停止治療。治療毒性會隨時間減弱，但治療60個月後仍有5名患者發生了治療限製性3/4級毒性緩解。
該研究表明，聚乙二醇化幹擾素α-2a可使原發性血小板增多症患者和真性紅細胞增多症患者產生持久的血液學和分子學緩解。後期需開展臨床試驗探討該藥物單獨或與其他藥物聯合應用的療效和毒性。
編譯自：Pegylated interferon alfa-2a in patients with essential thrombocythaemia or polycythaemia vera： a post-hoc， median 83 month follow-up of an open-label， phase 2 trial.The Lancet Haematology.March 10， 2017
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