一項最新發表在《Nature Communications》上的研究發現抑製一個叫做ACVR1的酶可以延緩彌漫性橋腦膠質瘤(DIPG)動物模型的腫瘤生長並延長動物的壽命，DIPG是兒童最致命的腦瘤,目前沒有任何藥物被批準用於治療DIPG。因此這項研究為開發有潛力的新療法帶來了希望。
“我們的結果很鼓舞人心，表明在臨床上測試這個酶的抑製劑是可行的。”該研究通訊作者、芝加哥安和羅伯特-盧瑞兒童醫院斯坦利·曼勒兒童研究所和西北大學費恩柏格醫學院副教授Oren Becher博士說道。“在此之前，我們還需要在動物模型上評估不同抑製劑的效果，以確保給臨床試驗中的兒童帶去最安全有效的藥物。”
2014年，Becher實驗室參與發現25%的DIPG病人都會出現ACVR1突變，這會導致這個酶過度活化。在現在這項研究中，Becher博士及其同事第一次表明在動物模型中，20%的腫瘤中這個酶的突變伴隨著一個組蛋白的突變(H3.1 K27M)。這些突變對於啟動腫瘤發生至關重要。
組蛋白就像DNA的線軸，會幫助DNA組裝在每個細胞的細胞核中。組蛋白還會調節基因的開關，而一旦組蛋白發生突變，這個過程就會出錯。“我們未來的工作將探索組蛋白和ACVR1同時突變為什麼會導致發生DIPG，以及如何促進這個過程的發生。”Becher博士說道。“更深入地探索這個過程將使我們越來越容易開發出治療DIPG兒童的藥物。”
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