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新一代降脂藥Repatha III期臨床顯著降低高膽固醇患者機采需求

作者：佚名來源：生物穀日期：2017-03-14

導讀

安進新一代降脂藥Repatha III期臨床顯著降低高膽固醇患者機采需求

關鍵字：降脂藥Repatha | 膽固醇

美國生物技術巨頭安進(Amgen)近日公布了新一代降脂藥Repatha(evolocumab)一項III期臨床研究的積極頂線數據，該研究入組了39例接受機采分離治療(apheresis)控製低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)水平的成人患者，這些患者盡管接受每周一次或每2周一次機采治療同時配合他汀類藥物治療(如果耐受的話)，但血漿LDL-C水平仍然非常高(100mg/dL≤LDL-C≤190mg/dL)。在研究的前6周，患者隨機分配至接受每2周一次皮下注射Repatha或繼續接受LDL-C機采治療(每周一次或每周2次，與進入研究前的機采時間表一致)，從第6周開始，所有患者均給予Repatha治療。主要終點是在隨機期結束時評估皮下注射Repatha相對於定期LDL-C機采在減少繼續機采治療需求方麵的療效。次要終點評估從基線至治療第4周Repatha與機采對LDL-C水平、非高密度脂蛋白膽固醇(non-HDL-C)水平、總膽固醇:HDL-C比值的影響。

數據顯示，在隨機期結束時，Repatha顯著降低了LDL-C機采治療的需求，達到了研究的主要終點。此外，該研究也達到了全部次要終點。安全性方麵，2個治療組治療相關不良事件的總發生率相當，未觀察到新的安全問題。該研究的詳細數據將在未來召開的醫學會議公布。

機采分離(apheresis)是一種類似於透析的侵入性過程，采用一種特殊的機器從患者的血漿中去除LDL-C。該治療過程非常耗時且會對患者帶來沉重的負擔，因為機采治療需要每周或每2周進行一次，每次耗時1到3個小時。此外，由於全美隻有大約60個機采治療中心，許多患者為了治療往往需要長途跋涉。據估計，在美國大約有1100萬罹患動脈粥樣硬化性心血管疾病(ASCVD)和/或家族性高膽固醇血症(FH)的患者，這些患者盡管接受他汀類或其他藥物治療，其LDL-C仍然超過了70mg/dL不受控水平。

安進研發執行副總裁Sean E.Harper表示，采用機采控製LDL-C水平的患者，臨床治療選擇十分有限，這些患者需要麵對頻繁的、侵入性的、昂貴的治療挑戰。此次公布的III期臨床研究數據顯示，Repatha將為患者提供另一種選擇，幫助其管理膽固醇。

Repatha是一種單克隆抗體藥物，靶向抑製一種名為前蛋白轉化酶枯草溶菌素9(PCSK9)的蛋白，該蛋白可降低肝髒從血液中清除低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)的能力，而LDL-C被公認為心血管疾病(CVD)的主要風險因子。PCSK9抑製劑提供了一種全新的治療模式來對抗LDL-C，被視為他汀類(如Lipitor和Zocor)之後降脂領域取得的最大進步。目前，該領域除了Repatha之外，賽諾菲與合作夥伴再生元也推出了同類產品Praluent。