4月23日，葛蘭素史克（GSK）宣布已將此前試驗失敗的心血管疾病藥物losmapimod的全球權利交給了Fulcrum Therapeutics公司，雙方已經正式達成了獨家全球許可協議。Fulcrum計劃通過重新定位p38絲裂原活化的蛋白激酶抑製劑，將該藥作為麵肩肱型肌營養不良症（FSHD）的治療方法。
作為交易的一部分，GSK將losmapimod的全球權利交給了Fulcrum，以及用於臨床測試的現有藥物材料，換來的是Fulcrum不超過10%的股權，並提供了一套未具體說明的裏程碑付款和特許權使用費。在完成交易後，Fulcrum計劃在2019年年中開始對該藥進行用於治療FSHD的2b期臨床試驗。之所以Fulcrum能夠直接進入losmapimod開發進展階段的臨床試驗，也是因為GSK使用該藥物在其他適應症中的數據表明其具有良好耐受性。
2015年末，用於急性冠脈綜合征的實驗性藥物losmapimod在關鍵大型III期研究前期的評估結果顯示，該藥物並未達到臨床主要終點，對冠脈綜合症無明顯治療改善作用。鑒於此，GSK考慮撤銷其III期後期臨床評估，並似乎直接將其丟棄。
而現在，Fulcrum有望在losmapimod的研發故事中寫下新的篇章。這家生物技術公司2018年籌集了價值8000萬美元的B輪融資，並且其技術實現了選擇性p38α/βMAPK抑製劑達到可以抑製DUX4基因的效果，而FSHD這種疾病就是由DUX4基因引起的。DUX4通常在人類胚胎發育的早期階段被關閉，但患有該病的患者這一基因發生了突變，導致DUX4基因保持開啟狀態並繼續產生對肌肉組織有毒的蛋白質。p38 MAP激酶是細胞內重要的激酶，p38有p38α、p38β、p38γ、p38δ四種亞型，可以由細胞外的多種應激包括紫外線、放射線、熱休克、炎症因子、特定抗原及其他應激反應活化。
此次合作之前，Fulcrum公司四處尋找抑製p38的藥物，但他們最終選中了losmapimod。盡管此前GSK從未在肌營養不良症中測試過該藥的療效，但Fulcrum表示其已經評估了細胞模型中的候選患者，試驗數據顯示該藥物可以導致DUX4下調並恢複患者體內健康的肌肉表型。因此Fulcrum認為，這些數據足以鼓勵該公司與葛蘭素史克達成協議，並承諾將losmapimod轉入中期試驗。
Fulcrum首席執行官Robert Gould在一份聲明中表示，“該藥物是Fulcrum一項重要的基礎臨床資產，有可能成為第一個針對麵肩肱型肌營養不良症根本致病原因獲批的治療方法。Losmapimod有可能減緩或阻止這種疾病導致的漸進性肌肉無力，這將顯著改善患者的生活質量。該協議顯示，Fulcrum對於嚴重遺傳疾病中重新平衡基因表達的獨特方法有研發信心。兩家公司將密切合作，通過臨床試驗推進這種藥物的研發。”
FSHD是最常見的肌營養不良症之一，是一種進行性、退行性和嚴重致殘性疾病，全球發病率為1/8333至1/20,000，目前還沒有治療方法獲批。該疾病的症狀通常出現在患者成年期，通常從麵部肌肉無力開始，導致無法微笑，進一步進展到上半身並到達下肢，許多患者無法將手臂抬高到肩膀以上或自主站起。該病患者通常失去生活自理能力，並且可能經曆嚴重的疲勞和疼痛感。
外媒Endpoints表示，該藥物自心中疾病試驗失敗以來就一直存放在GSK的研發倉庫中停滯不前，新的研發管理人員更傾向於關注抗癌藥物產品管線的建設，而且似乎也很樂意將losmapimod傳遞給Fulcrum。對於Fulcrum來說，這一交易似乎也使其在FSHD治療方法的開發領域取得了領先，其他參與者還包括Acceleron以及Facio公司。
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