Arrowhead是一家臨床階段的RNAi治療公司，近日該公司宣布已獲美國食品和藥物管理局（FDA）批準，推進實驗性RNAi藥物ARO-AAT的一項適應性II/III期研究，該研究有可能作為ARO-AAT的關鍵注冊研究。
ARO-AAT是該公司第二代皮下給藥的RNAi療法，目前正被開發用於治療與α-1抗胰蛋白酶缺乏(AATD)相關的肝病，這是一種罕見的遺傳性肝病，嚴重損害受影響個體的肝髒和肺髒。
ARO-AAT旨在抑製突變的α-1抗胰蛋白酶(Z-AAT)蛋白在肝髒的產生，這是AATD患者進行性肝病的原因。減少炎症性Z-AAT蛋白的產生有望阻止肝病的進展，並可能使其再生和修複。
Arrowhead公司計劃在2019年第二季度在美國的不同臨床試驗點對AATD相關肝病患者進行ARO-AAT II/III期臨床研究的適應性設計，隨後在歐洲的不同國際臨床試驗點進行，尚需等待監管提交和審查。該研究建議的主要目標是評估安全性和藥效學劑量反應，並評估療效，定義為：AATD相關肝病的組織學分級量表改善，以及研究結束時活檢肝纖維化Ishak評分係統確定的纖維化無惡化。該公司計劃在啟動後提供額外的研究細節。
Arrowhead公司致力於通過抑製引起頑固性疾病的基因來開發治療這些疾病藥物。利用廣泛的RNA化學和有效的遞送方式，該公司旨在觸發RNA幹擾(RNAi)機製，誘導目標基因的快速、深度、持久的敲除。RNA幹擾(即RNAi)是細胞中存在的一種機製，抑製特定基因的表達，從而影響特定蛋白質的產生。Arrowhead公司的RNAi療法利用了基因沉默的天然途徑。目前，該公司已有多個實驗性RNAi療法進入臨床開發。
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