第一三共製藥（Daiichi Sankyo）近日宣布，日本衛生勞動福利部（MHLW）已批準靶向抗癌藥Vanflyta（quizartinib），該藥是一種口服FLT3抑製劑，用於治療複發性/難治性FLT3-ITD急性髓性白血病（AML）成人患者。在美國方麵，Vanflyta審查時間在今年4月遭FDA延長3個月，至2019年8月25日。
此次批準，是基於全球性關鍵III期臨床研究QuANTUM-R以及一項在日本複發性/難治性FLT3-ITD AML患者中開展的II期臨床研究的數據。
值得一提的是，QuANTUM-R研究是評估一種FLT3抑製劑作為口服單藥療法相對化療治療複發性/難治性FLT3-ITD AML患者顯著延長總生存期的首個隨機III期研究。在該研究中，與挽救性化療相比，Vanflyta口服單藥療法使死亡風險顯著降低24%(HR=0.76，p=0.0177，95%CI:0.58-0.98)、總生存期顯著延長(中位OS：6.2個月[雙邊檢驗95%CI:5.3-7.2] vs 4.7個月[雙邊檢驗95%CI:4.0-5.5]);Vanflyta治療組估計的1年生存率為27%，挽救性化療組為20%。安全性方麵，接受Vanflyta治療的患者最常見的藥物不良反應是惡心(33.2%，80/241例)、心電圖QT延長(24.9%，60/241例)、貧血(24.9%，60/241例)和血小板減少(21.2%，51/241例)。
來自日本II期研究的數據顯示，在中期分析時，已經達到了預先指定的符合完全緩解率的主要終點。該研究中Vanflyta的療效和安全性與QuANTUM-R研究中一致。
第一三共腫瘤學功能負責人裁兼研發主管Wataru Takasaki表示，“Vanflyta獲得批準，將為日本複發/難治性FLT3-ITD AML患者提供一種重要的新治療方案，該方案專門針對疾病的潛在驅動因素，與化療相比具有已證實的生存效益。我們很自豪Vanflyta是我們承諾到2025年實現推出七個新分子實體中的第一個，目標是將科學轉化為癌症患者的創新療法。”
Vanflyta的活性藥物成分quizartinib屬於第二代FLT3抑製劑，該藥是一種口服小分子受體酪氨酸激酶抑製劑，選擇性靶向抑製FLT3。在美國，quizartinib已獲FDA授予治療複發性/難治性FLT3-ITD AML成人患者的突破性藥物資格、治療複發性/難治性AML的快速通道地位。此外，quizartinib在美國、歐盟均被授予了治療AML的孤兒藥資格，在日本被授予了治療FLT3突變AML的孤兒藥資格。
除了接受FDA的優先審查之外，Vanflyta目前也正在接受歐洲藥品管理局(EMA)的加速評估。AML是一種侵襲性血液和骨髓癌症，導致患者體內功能失常的癌變白細胞不受控製地增生和積累，並影響正常血細胞的生成。FLT3基因突變是AML最常見的基因異常改變之一，其中FLT3-ITD是最常見的FLT3突變，影響約1/4的AML患者。FLT3-ITD是白血病高負擔、預後差並對AML患者疾病管理有顯著影響的一種驅動突變。與未攜帶FLT3-ITD突變的AML患者相比，FLT3-ITD AML患者總體預後更差，包括複發率增加、複發後死亡風險增加、造血幹細胞移植後複發的可能性更高。
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