賽諾菲(Sanofi)近日宣布，美國食品和藥物管理局(FDA)已授予efanesoctocog alfa(前稱BIVV001，rFVIIIFc-VWF-XTEN)治療A型血有病患者的快速通道資格(FTD)。efanesoctocog alfa是一種新型因子VIII療法，獨立於血管性血友病因子(vWF)，在一周一次的預防性治療方案中，為一周的大部分時間提供接近正常水平的因子活性。
賽諾菲(Sanofi)近日宣布，美國食品和藥物管理局(FDA)已授予efanesoctocog alfa(前稱BIVV001，rFVIIIFc-VWF-XTEN)治療A型血有病患者的快速通道資格(FTD)。efanesoctocog alfa是一種新型因子VIII療法，獨立於血管性血友病因子(vWF)，在一周一次的預防性治療方案中，為一周的大部分時間提供接近正常水平的因子活性。
2017年8月，美國FDA和歐盟委員會(EC)分別授予了efanesoctocog alfa孤兒藥資格(ODD)。賽諾菲與Sobi公司達成了合作，開發和商業化efanesoctocog alfa。
快速通道資格(FTD)旨在加速針對嚴重疾病的藥物開發和快速審查，以解決關鍵領域嚴重未獲滿足的醫療需求。實驗性藥物獲得快速通道資格，意味著藥企在研發階段可以與FDA進行更頻繁的互動，在提交上市申請後如果符合相關標準則有資格進行加速審批和優先審查，此外也有資格進行滾動審查。
efanesoctocog alfa有潛力改變血友病A患者的因子替代療法治療，並代表了一種潛在的新一類因子VIII替代療法。傳統因子VIII療法的半衰期受到血管性血友病因子(vWF)伴侶效應的限製，這被認為限製了因子留在體內的時間。efanesoctocog alfa是一種新型融合蛋白，基於創新的Fc融合技術開發，通過添加vWF的一個區域和XTEN®多肽來延長其在血液循環中的時間。
efanesoctocog alfa有潛力在一周的大部分時間內提供接近正常的出血保護，而半衰期的增加可能使預防性治療的給藥頻率降低到每周一次。
在A型血友病臨床前模型中，efanesoctocog alfa的止血控製效果比rFVIII高4倍，該藥有望為重度A型血友病患者提供針對所有出血類型的更優、更廣泛的保護。
目前正在進行的3期XTEND-1研究，正在對先前接受過治療的年齡≥12歲(n=150)重度A型血有病患者進行安全性和有效性評估。XTEND-1是一項開放標簽、非隨機介入研究，有2個平行分配組。預防組的受試者每周接受50 IU/kg劑量的efanesoctocog alfa預防性治療52周。按需治療組的受試者按需接受efanesoctocog alfa(50 IU/kg)治療26周，然後改用efanesocococog alfa每周一次預防性用藥治療26周。
目前，efanesoctocog alfa正在進行臨床研究，其安全性和有效性尚未得到任何監管機構的審查。
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