引言

        當兩個參加實驗的人患上了白血病樣癌症之後，藍鳥生物公司已經停止了對有前景的基因療法治療鐮狀細胞病的臨床研究。藍鳥生物公司目前正在調查其用於傳遞治療性基因的病毒是否引起了癌症，這使人們對這種方法的風險重新產生了擔憂。

        同時，藍鳥生物公司也停止了在歐洲銷售使用相同慢病毒載體治療血液疾病β地中海貧血的批準療法。該公司股價今天暴跌了38%(折合人民幣74億)。

        當兩個參加實驗的人患上了白血病樣癌症之後，一家公司已經停止了對有前景的基因療法治療鐮狀細胞病的臨床研究。

        藍鳥生物公司目前正在調查其用於傳遞治療性基因的病毒是否引起了癌症，使人們對這種方法的風險重新產生了擔憂。

        癌症也可能源於患者接受化學療法以準備其基因傳遞所用的化學療法。加利福尼亞大學洛杉磯分校的Donald Kohn說：“無論是什麼原因，這都是令人遺憾的發展。”

        在藍鳥生物試驗中，科學家去除了患者的血液幹細胞，並在體外用慢病毒對其進行處理。它帶有編碼載氧蛋白血紅蛋白的DNA，目的是補償患者對該分子的缺陷基因。

        由於患者的細胞在體外被處理，因此這一步驟稱為“離體”，醫生將這些細胞注入人體。

        如今，接受最新版藍鳥生物公司療法的14個人實際上擺脫了因鐮狀紅細胞而引起的痛苦危機。

        但今天傳來消息，其中一項研究中5年前接受治療的一個患者已發展為急性髓細胞性白血病(AML)。另一個患有骨髓增生異常綜合症(MDS)，可以發展為AML。

        同一項研究中的前一位患者於2018年發展成了MDS，但測試表明，它可能是由破壞DNA的化學療法導致的。

        盡管如此，基因療法仍可以發揮更直接的作用。在過去的小型臨床試驗中，幾名患有遺傳性免疫疾病的男孩接受了類似的離體基因治療，但發展為白血病。

        然後，研究人員轉向了一種可能更安全的傳遞係統，即一種慢病毒，該慢病毒也將其攜帶的基因插入宿主的DNA中，但不會觸發癌症基因。

        2019年的一份報告顯示，用慢病毒基因療法治療的猴子已經發展出白血病樣疾病，但這一事實提示癌症的風險尚未消除。

        藍鳥生物公司今天對投資者說，盡管它的科學家已經發現該病毒將DNA插入到了接受治療的AML鐮狀細胞患者的白血病細胞的染色體中，但他們仍不知道其位置。他們將尋找病毒DNA是否落在已知的促癌基因附近。

        該公司表示，這些測試大約需要數周時間。同時，藍鳥生物公司也停止了在歐洲銷售使用相同載體治療血液疾病β地中海貧血的批準療法。該公司股價今天暴跌了38%。

        去年，另一項使用CRISPR基因編輯工具開啟胎兒血紅蛋白形式的鐮狀細胞疾病臨床試驗報告了有希望的結果。

        這種治療並不依賴於病毒來傳遞CRISPR。取而代之的是，它利用電擊使CRISPR編輯分子進入培養皿中的細胞。

        然而，CRISPR本身可以產生脫靶效應並重排染色體，並且是否會引發癌症可能在數年內尚不清楚。

        藍鳥生物新聞緊隨2020年12月的報道，即血友病基因治療試驗中的一名患者患有肝腫瘤。

        uniQure公司計劃探索其載體腺相關病毒(AAV)的可能作用。盡管AAV被認為比慢病毒在基因治療方麵更安全，因為它們並非旨在將其外源DNA插入細胞的基因組中，但動物研究發現它們有時可以做到。