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FDA批準首款療法治療致命兒童代謝缺陷

作者：林怡齡來源：億歐日期：2021-03-15

導讀

美國FDA批準了Origin Biosciences的新藥Nulibry(fosdenopterin)上市，用於降低因A型鉬輔因子缺乏(MoCD)導致的死亡風險。FDA藥物評估和研究中心罕見病、兒科、泌尿和生殖醫學辦公室主任Hylton V. Joffe表示：“這次的批準是FDA首次批準一款治療這種毀滅性疾病的療法。”

關鍵字： FDA | 兒童代謝 | 孟德爾疾病

據悉，A型MoCD是一種由於鉬輔因子合成中斷引起的常染色體隱性遺傳，超極罕見的先天性代謝缺陷。該類患者常為嚴重腦病和頑固性癲癇發作的嬰兒。大多數患者在兒童早期就死於感染。在Nulibry獲批前，針對這一疾病的唯一治療方式是針對該疾病引起的並發症進行支持治療或治療。

Nulibry是一款“first-in-class”cPMP氫溴酸鹽二水合物，已經獲得FDA授予的突破性療法認定和罕見兒科疾病認定。FDA新聞稿指出，在13名接受Nulibry治療的患者中，證明了Nulibry治療A型鉬輔因子缺乏症的有效性，而與之相匹配的未治療患者則為18名。

數據顯示，Nulibry治療的患者3年生存率為84%，而未治療的患者為55%。而其最常見的副作用包括與靜脈輸液有關的並發症，發燒，呼吸道感染，嘔吐，腸胃炎和腹瀉。

據悉，Origin Biosciences是BridgeBio Pharma的子公司。BridgeBio成立於2015年，旨在識別和推進轉化藥物治療孟德爾疾病和具有明確基因驅動因素的癌症。2019年，BridgeBio已登陸美國納斯達克交易所，並奪得了年度最大生物科技IPO桂冠。

與傳統製藥公司不同，BridgeBio傾向的是建立多個子公司，每個子公司享有半自治運營權，共享母公司資源並負責母公司特定的業務。另外，其還對某些VIE(可變利益實體)進行投資，這也是BridgeBio發展戰略之一。

目前，BridgeBio名下全資控股的生物製藥子公司有8家，實際控股(擁有超過50%股份且有表決權)的公司則有17家。而依托與此，BridgeBio建立起了超過15個開發項目的研發管線，包括從早期發現到後期開發的候選產品。

Origin Biosciences便是其底下負責開發治療 MoCD A型藥物並將其商業化的生物科技公司。而此次獲批的Nulibry正是BridgeBio最先向FDA提交申請的新藥。緊隨其後的是BridgeBio子公司QED Therapeutics，其於2020年向FDA提交了用於恩非替尼治療膽管癌的二線治療方案。”