自2018年中國國家藥監局(NMPA)發布《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》以來，共計81個藥品先後被納入三批《臨床急需境外新藥名單》，其中名單中的一批新藥已在中國進入3期臨床或者遞交新藥上市申請階段。這意味著，這些產品有望在2021年獲批上市。

1、司妥昔單抗

公司：百濟神州/EUSA Pharma

藥物機製：IL-6抑製劑

適應症：多中心卡斯特曼病

司妥昔單抗用於阻斷在卡斯特曼病患者中檢測到升高的多功能細胞因子白細胞介素-6(IL-6)的活動，該藥於2014年4月在美國首次獲批，目前已在全球40多個國家和地區上市。

2018年，司妥昔單抗被列入中國《第一批臨床急需境外新藥》名單。2020年1月，百濟神州與EUSA Pharma就司妥昔單抗達成獨家開發和商業化協議。今年1月，百濟神州注射用司妥昔單抗上市申請擬納入優先審評審批，用於治療人類免疫缺陷病毒(HIV)陰性、人皰疹病毒-8(HHV-8)陰性的多中心卡斯特曼病(Castleman 病)成年患者。

2、迪妥昔單抗

公司：百濟神州/EUSA Pharma

藥物機製：GD2靶向單克隆抗體

適應症：神經母細胞瘤

該藥於2017年獲得歐盟委員會批準，治療1歲以上的接受過誘導化療並達到部分緩解的高危神經母細胞瘤患者，也是EMA唯一批準的用於治療高危神經母細胞瘤的靶向腫瘤免疫療法。

2020年1月，百濟神州與EUSA Pharma達成迪妥昔單抗的獨家開發和商業化協議，2020年9月被CDE納入優先審評，用於治療≥12月齡的高危神經母細胞瘤患者。2020年11月初，該藥上市申請獲CDE受理。

3、艾替班特

公司：武田(Takeda)

藥物機製：緩激肽B2受體拮抗劑

適應症：遺傳性血管性水腫急性發作(HAE)

艾替班特是一種強力的選擇性緩激肽B2受體及拮抗劑，2008年7月在歐盟獲批，2011年8月在美國獲批，是FDA批準的第3個治療HAE發作的藥物，2019年全球銷售額為327億日元。

2020年6月武田在中國遞交醋酸艾替班特注射液上市申請並獲受理，同時國內豪森藥業和聖諾生物製藥已布局艾替班特仿製藥的開發，其中豪森藥業的已於2020年3月獲得FDA批準上市，並於2020年11月在國內以仿製3類提交醋酸艾替班特注射液上市申請。

4、阿普斯特片

公司：安進(Amgen)/新基(Celgene)

藥物機製：PDE4抑製劑

適應症：斑塊型銀屑病、銀屑病關節炎

阿普斯特是一種新型的口服小分子磷酸二酯酶4(PDE4)抑製劑，最初由BMS旗下新基研發，於2014年3月在美國獲批上市，2019年8月安進以134億美元收購了其全球權益。

今年2月，安進和新基在中國共同提交了三項阿普斯特片新藥上市申請並獲得CDE受理。根據CDE公示，此次該三項上市申請擬納入優先審評，對應規格分別為10mg、20mg、30mg，擬定適應症均為銀屑病。

5、丁苯那嗪

公司：山東博士倫福瑞達製藥

藥物機製：VMAT 2抑製劑

適應症：亨廷頓舞蹈症(HD)

丁苯那嗪是首個在美國獲批治療亨廷頓舞蹈症的藥物。2020年8月，由山東博士倫福瑞達製藥有限公司提交5.1類新藥注冊申請的丁苯那嗪片，以臨床急需境外已上市境內未上市的罕見病藥品，被CDE納入優先審評審批程序。此外，康哲生物的丁苯那嗪產品也已在申報上市階段。

6、注射用維拉西酶α

公司：武田

藥物機製：酶替代療法

適應症：戈謝病

注射用維拉西酶α由武田旗下夏爾公司開發，於2010年2月被FDA批準用於兒童和成人的1型戈謝病的長期酶替代治療。

在中國，百深生物的注射用維拉西酶α的新藥上市申請已於2019年2月在中國提交並獲CDE受理。值得一提的是，百深生物於2016年被夏爾收購，而後者則在2018年被武田以620億美元收購。

7、富馬酸二甲酯

公司：渤健

藥物機理：Nrf2信號通路

適應症：多發性硬化(MS)

富馬酸二甲酯於2013年被FDA批準作為一線藥物用於治療複發型MS患者，2014年獲歐洲EMA批準，2016年在日本獲批。

在中國，2020年2月渤健提交的上市申請獲得CDE承辦受理，且該藥此前以罕見病用藥被CDE納入優先審評。此外，豪森、百諾、青峰藥業等的相關產品已進入臨床階段。

8、瑪巴洛沙韋片

公司：羅氏/日本鹽野義製藥

藥物機製：帽狀結構依賴性內切酶抑製劑

適應症：甲型和乙型流感

瑪巴洛沙韋片是由日本鹽野義製藥和羅氏合作研發的一款“first-in-class”的抗流感創新藥，於2018年10月獲FDA批準上市，也是近20年來FDA批準的第一款具有新型作用機製的抗流感病毒單劑量口服藥物，可治療對奧司他韋耐藥的病毒株和禽流感病毒株(H7N9，H5N1)。2020年一季度，瑪巴洛沙韋片銷售額為2800萬瑞士法郎，同比增長371%。

2020年6月，羅氏及旗下基因泰克在中國遞交了兩項瑪巴洛沙韋片的新藥上市申請並獲得CDE受理，11月，該申請被CDE納入優先審評。

9、泊那替尼片

公司：武田

藥物機製：Bcr-Abl抑製劑

適應症：慢性粒細胞白血病、急性淋巴細胞白血病、白血病

泊那替尼為第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑製劑，也是第1款獲批有效針對T315I耐藥突變的藥物，原本由Ariad Pharmaceuticals研發，2017年武田通過收購Ariad獲得了泊那替尼。

在中國，泊那替尼正在開展3期臨床試驗，針對費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病。

10、依利格魯司他

公司：健讚

藥物機製：神經酰胺類似物抑製劑

適應症：1型戈謝病

依利格魯司他是一種強效、高度特異性神經酰胺類似物抑製劑，最初由密歇根大學開發，健讚取得了許可權，2011年賽諾菲以210億美元收購健讚獲得該藥。2014年8月，依利格魯司他獲得FDA批準用於罕見遺傳病戈謝病治療，2015年該藥獲得EMA批準。

在中國，依利格魯司他於2020年10月獲得兩項臨床試驗默示許可，擬開發用於正在接受伊米苷酶注射治療，且伴有神經係統受累表現的年齡≥12歲的青少年及成人戈謝病患者的治療。此外，協和醫藥於2019年4月提交了依利格魯司他膠囊仿製的上市申請，目前已進入申報上市階段。

11、伊那尼布

公司：Agios公司/新基

藥物機製：IDH2抑製劑

適應症：急性骨髓係白血病(AML)

伊那尼布由新基與Agios聯合開發，通過阻斷代謝物2-羥基戊二酸的生成來促進細胞分化，於2017年在美國獲批上市，是FDA批準的第一個IDH2抑製劑，也是全球首個獲批的針對IDH2突變的成人AML的藥物。

在中國目前伊那尼布正在開展一項治療晚期急性髓係白血病有效性和安全性的3期臨床研究。

12、卡那奴單抗

公司：諾華

藥物機製：抗IL-1單抗

適應症：冷吡啉相關的周期性綜合征(CAPS)

卡那奴單抗是一種靶向白細胞介素-1β(IL-1β)的人源化單克隆抗體，可靶向腫瘤炎症反應並減少免疫抑製。

在中國，諾華已開展多項卡那奴單抗的3期國際多中心臨床試驗，包括預防痛風發作、降低心血管事件風險等。

13、鹽酸維納卡蘭注射液

公司：Cardiome公司

藥物機製：鈉/鉀通道阻滯劑

適應症：心房纖維性顫動

維納卡蘭屬於鉀離子通道阻滯劑，可特異性阻斷Ikur通道，用於房性快速性心律失常的治療，2010年該藥首次在歐洲批準上市。

在中國，四川百利與國瑞聯合申報的鹽酸維納卡蘭及注射液已進入三期臨床階段。