上市一種新藥往往需要花10多年時間和上億美元的費用，而改變已經批準藥物的用途常常意味著研發者可以繞過美國食品與藥物管理局（FDA）等監管機構嚴格的安全性測試，從而縮短一種新藥從實驗室到醫生診所的時間，並降低相關成本。

　　過去，發現藥物新用途常常是在意外情況下。例如，人們發現治療高血壓的藥物米諾地爾的一個副作用是毛發過度生長，如今該藥已主要用於促進頭發生長。目前治療勃起功能障礙的西地那非（萬艾可）也有著類似的故事，其研發最初是為了治療心血管疾病。

■ 最新研究

　　2011年8月18日，《科學轉化醫學》（Sci Transl Med）雜誌在線發表美國斯坦福大學醫學院布特（Butte）等兩項最新研究，結果顯示用於治療潰瘍和癲癇發作的兩種常用藥物可能會被賦予新的用途。

　　研究者將多種藥物與疾病配對，對兩者的“分子標簽”（由基因組成）進行綜合檢測，並以此為基礎，采用一種係統計算方法， 來預測藥物新的治療適應證。他們共綜合了100多種疾病和164種藥物的基因表達評估結果，以預測這些藥物的治療潛力。

　　結果顯示，西咪替丁和托吡酯分別對肺癌和炎性腸病可能具有治療作用。之後，研究者又實施相關動物試驗來驗證上述預測，發現西咪替丁可在小鼠體內抑製腫瘤細胞，而口服托吡酯可明顯減輕IBD大鼠模型的結腸組織損傷。

　　研究者指出，上述數據僅為初步研究結果，還有待臨床試驗加以證實，但他們提供了一種係統化方法，可重新定位現有的藥物，使其有望治療更多疾病。

■ 專家點評

轉化醫學 溝通無極限

　　複旦大學附屬華山醫院 劉傑

　　臨床上大量未被攻克的難題導致臨床醫師對新藥的期待與日俱增。相比傳統意義的新藥研發，老藥新用極大縮短了研究周期，研究費用也大大削減，又具有良好的安全性，一直倍受青睞。

　　這兩項新近發表在《科學轉化醫學》（Sci Transl Med）雜誌的研究為探討老藥新用帶來新的策略。通過疾病和藥物相關基因譜及新的計算方法學，研究者發現兩種用於潰瘍和癲癇發作的老藥可能分別有治療肺癌和炎性腸病的潛能。如果進一步的研究能獲得肯定結論，從某種意義上說，這兩類藥物或可歸入靶向藥物的範疇。

　　基礎研究的突飛猛進使人類對疾病和自身的認識提高到了基因水平，但研究獲得的海量信息給臨床帶來的獲益仍不能令我們滿意。如何深入挖掘和利用基礎研究，尤其是人類基因組學的碩果，加快基礎與臨床研究間的轉化，不僅是基礎研究者應該思考的問題，更是擺在臨床醫師麵前的重要課題。

　　要實現基礎與臨床的“溝通無極限”，我們可以借鑒腫瘤學的多學科協作組（MDT）理念，促進多學科的無界限充分協作，在轉化醫學平台上實現多學科的碰撞和交流。

　　而要做到這一點，就要求我們轉換傳統的醫學教育觀念，盡快培養一批具有轉化醫學理念的臨床科學家（Physician Scientist）。