FDA：批準dinutuximab治療高危神經母細胞瘤

3月10日，美國食品與藥物管理局（FDA）批準dinutuximab（unituxin）作為一線治療組成藥物用於高危神經母細胞瘤患兒。Dinutuximab是一種可結合至神經母細胞瘤細胞表麵的抗體，並被批準作為綜合方案的組成之一，用於對既往一線治療至少部分緩解的患者。一項涉及226例高危神經母細胞瘤患兒的的臨床研究對該藥的安全性和有效性進行了評估。受試患兒的腫瘤在經過多藥化療以及手術繼之以強化化療之後縮小或消失，隨後又接受了骨髓移植和放療。患兒被隨機給予異維A 酸（RA）或dinutuximab聯合白介素2、粒細胞巨噬細胞刺激因子（GM-CSF）治療和RA。隨機化分組3年之後，dinu⁃tuximab聯合組有63%的患兒仍存活並且無腫瘤生長或複發，RA 組則為46%。生存分析的更新數據顯示，dinutuximab聯合組和RA組患兒生存率分別為73%和58%。

黑框警告提示dinutuximab 可刺激神經細胞引起須靜脈注射麻醉劑治療的嚴重疼痛，並可致神經損傷和危及生命的輸液反應，包括上呼吸道腫脹、呼吸困難和低血壓。Dinutux⁃imab還可引起包括感染、眼部疾病、電解質異常和骨髓抑製在內的其他嚴重副作用。Dinutuximab最常見副作用有劇烈疼痛、發熱、血小板減少、輸液反應、低血壓、低鈉血症、肝酶升高、貧血、嘔吐、腹瀉、低鉀血症、毛細血管滲漏綜合征、中性粒細胞、淋巴細胞減少、蕁麻疹以及低鈣血症。

FDA 藥品評估和研究中心血液學和腫瘤學產品辦公室主任Pazdur博士表示，dinutuximab是首個獲批專門用於治療高危神經母細胞瘤的藥物，並通過提供可延長高危神經母細胞瘤患兒生存期的治療選擇而滿足了臨床迫切需求。