一種性能優良的載體對於基因治療的效果十分關鍵。基因載體主要分為病毒載體和非病毒載體兩大類，而前者由於轉染效率低和極其致命的潛在的危險性因素，使得近些年來人們的關注點一直集中在非病毒載體上。 近日，一篇發表在《柳葉刀》上的文章卻介紹了一種病毒載體運載基因治療濕性AMD的方法。 約翰霍普金斯大學醫學院的Peter Campochiaro教授利用失活的病毒運載基因，注入眼睛後病毒將攜帶基因穿透視網膜細
一種性能優良的載體對於基因治療的效果十分關鍵。基因載體主要分為病毒載體和非病毒載體兩大類，而前者由於轉染效率低和極其致命的潛在的危險性因素，使得近些年來人們的關注點一直集中在非病毒載體上。
近日，一篇發表在《柳葉刀》上的文章卻介紹了一種病毒載體運載基因治療濕性AMD的方法。
約翰霍普金斯大學醫學院的Peter Campochiaro教授利用失活的病毒運載基因，注入眼睛後病毒將攜帶基因穿透視網膜細胞並釋放基因，隨後基因將細胞變為生產蛋白質的工廠，大量生產能夠阻斷異常血管形成的蛋白質。
目前的標準療法是將蛋白質直接注射到眼睛中，以抑製新生血管生成和減少CNV滲漏，但其缺陷在於蛋白質會逐漸流失，每六到八周就需要進行再次注射。由於此種注射頻次所帶來的經濟負擔和不適感，很多患者往往不願意接受這樣的治療。
Peter教授已經進行了第一階段臨床試驗，納入19名50歲以上的先天性濕性AMD患者。受試對象按照給藥劑量分為不同組別，每個組別患者監測至少四周的給藥後不良反應，然後再決定是否給予更高的劑量。在最初的三組都沒有出現不良反應後，Peter教授對10名患者給予了最大劑量的基因，結果依然沒有顯示出嚴重的副作用。
出於安全和道德考慮，此項研究招募的患者都是以常規療法絕對無法恢複視力的患者。而在接受基因治療後，19例中有11例有顯示出滲漏減輕的潛力，其中有4例表現出顯著的改善。其滲漏情況從治療前的十分嚴重到治療後的幾乎沒有，實現了標準療法所能達到的最佳效果。
然而仍然有五名參與者沒有顯示出好轉。因此研究人員認為，即使進一步的研究能夠證實基因治療的安全性和價值，其廣泛使用依然會受到限製。研究人員推測，可能是由於所運用的病毒載體是一種常見病毒，在受試者體內具有該病毒的抗體，因此注入眼睛後載體受到破壞從而導致其失去了運載基因到達細胞從而發揮基因治療的效果，Peter教授表示還需要進一步的探索。
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