FDA拒絕加速審批Amicus公司的龐貝病新藥AT-GAA
Amicus Therapeutics今日披露，FDA認為該公司開發的AT-GAA臨床包裝"不足以"支持其獲得加速審批治療龐貝病(Pompe disease)。該公司表示將進行關鍵性研究，以進一步提供數據支持FDA在2019年加速批準的該候選藥物。
龐貝氏症是由缺乏酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)的而引起的遺傳性溶酶體儲存障礙。GAA的水平降低或缺失導致肌肉和其他組織溶酶體中底物糖原的積累。數據顯示，糖原的進行積累導致與龐貝氏症相關的發病率和死亡率，包括肌肉無力和呼吸功能不全等嚴重症狀。龐貝病在全世界影響了約5000到10000人。目前唯一獲批用於龐貝病治療的方法是酶替代療法，但有些患者出現嚴重的耐藥，使得這一領域依舊有未滿足的醫療需求。
Amicus公司開發的AT-GAA(ATB200/AT2221)是一種新型治療組合範例：ATB200是具有優化碳水化合物結構(特別是甘露糖-6-磷酸，M6P)的獨特重組人源酸性α-葡萄糖苷酶(rhGAA)酶;藥物伴侶AT2221在共同使用時可以增強機體攝取。
原始出處：
http://www.firstwordpharma.com/node/1590060?tsid=4#axzz5Qg5xjcvE
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