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NEJM:一種新型的三重聯合藥物療法有望徹底治療囊性纖維化

作者:佚名 來源:生物穀 日期:2018-10-24
導讀

一種新型的三重聯合藥物療法有望徹底治療囊性纖維化

關鍵字: 囊性纖維化

近日,一項刊登在國際雜誌New England Journal of Medicine上的研究報告中,來自昆士蘭大學等機構的科學家們通過對招募進2期臨床試驗中的7名囊性纖維化患者進行研究發現,一種新型的三重聯合藥物療法有望增加囊性纖維化患者的預期壽命,改善患者的生活質量;研究人員旨在開發出新型療法來治療囊性纖維化患者。

研究者Burr博士說道,將一種名為的新藥與當前兩種療法結合後,就能夠明顯使得囊性纖維化患者的肺部功能改善10%,這種治療效果較為明顯。在臨床試驗中患者的肺部功能得到了明顯改善,這是研究人員此前無法實現的治療效果。研究者指出,早期階段的研究已經得到了積極性的結果。在囊性纖維化疾病中,大部分患者都會因為肺部疾病死亡,因此改善或維持患者的肺部功能是患者進行治療的主要方法。

在澳大利亞,每四天就會有一名囊性纖維化新生兒出生,目前並沒有有效的療法來治療這種主要影響肺部和消化係統的遺傳性疾病,而患者的預期壽命也會被縮短至37歲。在囊性纖維化患者中,名為CFTR的蛋白質或許無法完成其日常工作,即在細胞內外運輸鹽分和水分。研究人員所開發的很多療法都主要治療CFTR蛋白異常所造成的問題,即肺部功能和腸道功能下降、胰腺問題等。

目前澳大利亞市場上有兩種藥物能夠靶向作用CFTR蛋白,這些藥物能夠在攜帶特殊基因突變的患者機體中發揮作用,為大約50%的囊性纖維化患者提供治療,而三種藥物組合的策略或許能對90%的患者進行治療;這項研究中,研究人員就利用三種藥物組合的療法成功對攜帶F508del基因突變的患者機體中的CFTR蛋白進行了靶向作用。

其中兩種藥物能夠幫助蛋白質穿過細胞,而另外一種藥物則能夠幫助打開蛋白通道,在原先的兩種藥物療法中額外添加一種藥物能夠改善雙聯藥物療法的作用效果。這種新型的三重聯合藥物療法能夠有效治療囊性纖維化患者,改善患者的生存質量,當然後期研究人員還需要進行更為深入的研究才能夠確保這種新型療法的治療效果,目前研究人員正在進行III期臨床試驗。(生物穀Bioon.com)

原始出處:

Dominic Keating, M.D., Gautham Marigowda, M.D., Lucy Burr, Ph.D., et al. VX-445–Tezacaftor–Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis and One or Two Phe508del Alleles, New England Journal of Medicine (2018). DOI: 10.1056/NEJMoa1807120

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