VX-445-Tezacaftor-Ivacaftor用於治療Phe508del突變型囊性纖維化
新一代囊性纖維化跨膜電導調節劑(CFTR)VX-445與Tezacaftor和Ivaraftor(Vx-445-Tezacaftor-Ivaraftor)聯用的3D療法可恢複囊性纖維化患者Ph 508 Del CFTR蛋白的功能。近日研究人員利用人支氣管上皮細胞評估了該療法對Phe508delCFTR蛋白功能和患者呼吸功能的影響。
Phe508del-MF或Phe508del-Phe508del突變的CF患者參與研究，接受VX-445-tezacaftor-ivacaftor口服治療，研究的主要終點為1秒內用力呼氣量(FEV1)與基線相比的變化。
研究發現，3D療法體外可顯著改善Phe508del CFTR蛋白功能和氯離子轉運。在患者研究中，該療法具有極高的安全性，大部分不良事件為輕中度事件。治療29天後，3D療法對於Phe508del-MF或Phe508del-Phe508del突變患者FEV1分別提高13.8和11.0%。囊性纖維化問卷顯示患者氯化物濃度和呼吸域評分均有改善。
研究認為，VX-445-tezacaftor-ivacaftor三連療法可顯著改善Phe508del CFTR蛋白功能，改善Phe508del-MF或Phe508del-Phe508del突變型囊性纖維化患者呼吸功能。
原始出處：
Dominic Keating et al.VX-445-Tezacaftor-Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis and One or Two Phe508del AllelesN Engl J Med， October 25， 2018.
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