Redx Pharma宣布新的肺纖維化候選藥物RXC006
專注於癌症和纖維化的藥物發現和開發的Redx公司近日宣布，其首個用於治療纖維化的口服porcupine抑製劑RXC006將作為孤兒藥物用於治療特發性肺纖維化(IPF)。IPF是一種嚴重且危及生命的慢性肺病，預後極差，且治療選擇有限，患者肺間質的廣泛纖維化形成而肺組織增厚，造成不可逆轉地喪失肺組織氧氣交換的能力，最常發生在50至70歲的老年人。IPF患者的中位生存期僅為3年，美國的年發病率為6.8-16.3 / 100,000。
RXC006是一種通過靶向porcupine(Wnt途徑的組分酶)來治療這種使人衰弱和進行性疾病的新方法。強有力的科學證據表明，該途徑與肺部瘢痕形成過程(纖維化)密切相關，這是IPF的標誌。隨著時間的推移，纖維化導致肺部無法有效發揮作用，最終導致患者窒息死亡。Porcupine抑製劑能夠抑製所有Wnt配體的釋放，因此能夠消除IPF中纖維化的主要驅動因素。臨床前測試表明，RXC006在肺部以及肝髒和腎髒中抑製Wnt通路，因此非常有效。
原始出處：
http://www.firstwordPharma.com/node/1604627#axzz5WvWo4v35
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